Ravicti - 글리세롤 페닐 부티레이트

Ravicti - 글리세롤 페닐 부티레이트?

라비 티 (Ravicti)는 성인과 2 세 이상의 소아에서 음식물 섭취만으로는 질병을 치료할 수없는 우레아 순환 장애의 장기 치료에 사용되는 약품입니다. 요소 순환 장애를 가진 환자는 간 효소의 부족으로 인하여 몸에서 질소를 제거하지 못합니다. 몸에있는 폐 질소는 암모니아로 변해 축적되면 유해합니다. Ravicti는 carbamoyl phosphate synthetase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I 및 ornithine translocase 중 하나 이상이 결핍 된 환자에게 사용됩니다.

Ravicti는 활성 성분 인 글리세롤 페닐 부티레이트를 함유하고 있습니다.

요소 순환 질환 환자의 수가 적기 때문에이 질병은 "희귀"로 간주되며 Ravicti는 2010 년 6 월 10 일 희귀 질환에 사용되는 약인 고아 약으로 지정되었습니다.

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrate는 어떻게 사용됩니까?

Ravicti는 구강 내 또는 코를 통과하여 복부에 도달하거나 복부를 통해 위를 통과하는 튜브를 통해 액체 (1.1g / ml)로 사용할 수 있습니다. 이것은 처방전을 통해서만 얻을 수 있으며 우레아 순환 장애로 고통받는 환자 치료 경험이있는 의사가 처방해야합니다.

단백질은 질소의 공급원이기 때문에 Ravicti는 질소 섭취를 줄이기 위해 특별한 저 단백질식이 요법과 함께 사용되어야하며 경우에 따라식이 보충제 (일일 단백질 섭취량을 기준으로 함)를 사용해야합니다. 성장 및 개발).

Ravicti의 복용량은 환자의식이, 신장 및 체중에 따라 다릅니다. 치료 중 혈액 검사를 정기적으로 수행하여 일일 투여 량을 조정해야합니다. Ravicti의 1 일 복용량은 동등한 양으로 나누어 져야하며 각 식사마다 주어져야합니다. 자세한 정보는 제품 특성 요약 (EPAR의 일부)을 참조하십시오.

환자가 성공적으로 간 이식을받은 경우를 제외하고는 라비 틸 치료는 평생 동안 필요할 수 있습니다.

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrate는 어떻게 작동합니까?

Ravicti의 활성 물질 인 글리세롤 페닐 부티레이트는 신체의 페닐 아세테이트로 전환됩니다. 페닐 아세테이트는 신장을 통해 체내에서 제거 될 수있는 물질을 형성하기 위해 질소가 들어있는 단백질에있는 아미노산 글루타민과 결합합니다. 이것은 신체의 질소 수준을 감소시켜 암모니아 생성량을 감소시킵니다.

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrate의 효과는 무엇입니까?

우레아주기 장애를 가진 성인 88 명을 대상으로 Ravicti와 phenylbutyrate 나트륨 (우레아 순환 장애 치료에 사용되는 또 다른 약물)을 비교했습니다. 효과의 주요 척도는 치료 4 주 후 혈중 암모니아 농도의 변화였다. 연구에 따르면 Ravicti는 혈액 암모니아를 조절할 때 비교기만큼 효과적이라는 것이 밝혀졌습니다. Ravicti로 치료 한 환자의 평균 암모니아 농도는 1 리터당 약 866 마이크로 몰, 나트륨 처리 환자의 리터당 977 마이크로 몰 phenylbutyrate. 보조 연구의 추가 데이터는 2 개월 이상 된 어린이에게 Ravicti와 유사한 효과를 나타냈다.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate와 관련된 위험은 무엇입니까?

Ravicti (100 명 중 5 명 이상이 영향을 미칠 수 있음)의 가장 일반적인 부작용은 설사, 가스증 (두통), 두통, 식욕 감퇴, 구토, 피로감, 아프거나 비정상적인 피부 냄새입니다.

Ravicti는 급성 고 암모니아 혈증 (갑자기 혈중 암모니아 농도가 상승 함)의 치료에 사용되어서는 안됩니다. Ravicti에보고 된 모든 부작용의 전체 목록과 제한 사항은 패키지 소책자를 참조하십시오.

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrate가 승인 된 이유는 무엇입니까?

기관의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Ravicti의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다.

Ravicti는 요소 순환 장애를 앓고있는 환자의 혈액 중 암모니아 농도를 줄이는 데 효과적입니다. Ravicti는 서방 형 의약품으로 하루 동안 활성 성분이 끊임없이 방출됩니다. 따라서 폐 질소의 제거조차도 끊임없이 발생하며 이는 하루 종일 혈액 내의 암모니아 수준을보다 잘 제어합니다. 같은 이유로 Ravicti는 급성 고간 혈뇨를 치료하는 데 사용되어서는 안되며, 더 신속하게 행동해야하는 치료가 필요합니다.

또한, 액체 배합에서 이용 가능할 때, 위원회는 Ravicti가 특히 어린이에게 식품에 첨가되는 다른 세분화 된 약보다 더 받아 들여질 수 있다고 생각했다; 액체 제제는 또한 신경 학적 문제로 인해 삼킬 수없는 환자에서 튜브에 의한 투여를 용이하게한다.

Ravicti의 바람직하지 않은 영향은 주로 장에 있었고 관리가 가능한 것으로 간주되었습니다. 그러나 Ravicti의 장기 보안에 대한 추가 데이터가 필요합니다.