Replagal이란 무엇입니까?
Replagal은 활성 물질 agalsidase alfa가 포함 된 주입 용 솔루션입니다.
Replagal은 무엇을 위해 사용됩니까?
Replagal은 희귀 한 유전 상태 인 패브리 병 환자를 치료하는 데 사용됩니다.
이 질환을 앓고있는 환자는 알파 - 갈 락토시다 아제 효소가 결핍되어 있습니다.이 효소는 일반적으로 지방 글로불로 트리 올실 세라마이드 (Gb3)를 분해합니다. 이 효소가 결핍되면, Gb3은 파괴 될 수없고 예를 들어 신장 세포에서 세포 내에 축적 될 수 없다.
파브리 병 환자는 신부전, 심장 질환 및 뇌졸중과 같은 심각한 질환을 비롯한 광범위한 증상을 나타낼 수 있습니다.
파브리 병 환자 수가 적기 때문에이 병은 희귀 한 것으로 간주되며 2000 년 8 월 8 일에 Replagal은 희귀 질환 치료제 인 고아 약 (orphan medicine)으로 지정되었습니다.
약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.
Replagal은 어떻게 사용됩니까?
파파 리 병 또는 기타 유전성 대사 장애 치료 전문 의사의 감독하에 재건 관리를 실시해야합니다. 그것은 2 주마다 40 분 동안 0.2 mg / kg 체중의 정맥 내 주입으로 주어집니다. 일부 연구에서는 어린이에게 투여되는 Replagal의 효과를 조사 했으므로 동일한 용량으로 7-18 세 아동에게 Replagal을 사용할 수 있다고 제안되었습니다. 중증 신장 문제가있는 환자는 치료에 약간의 반응이 있습니다. Replagal은 장기적인 사용을 목적으로합니다.
Replagal은 어떻게 작동합니까?
Replagal은 효소 대체 요법으로 환자에게 누락 된 효소를 제공하는 치료법입니다. Replagal은 Fabry 질환이있는 사람들이 부족한 인간 효소 alpha-galactosidase A를 대체하기위한 것입니다. Replagal의 활성 물질, agalsidase alfa는 "재조합 DNA 기술"이라는 방법으로 생산 된 인간 효소의 사본입니다.이 효소는 유전자 (DNA)가 도입 된 세포에서 생산됩니다. 효소를 생산할 수있게한다. 이 대체 효소는 Gb3의 세포 내 누적을 막음으로써 Gb3의 분해를 촉진합니다.
Replagal에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?
Replagal은 총 40 명의 남성 환자에 대해 두 가지 임상 연구에서 연구되었습니다. Replagal은 위약 (모조 치료)과 비교되었다; 한 연구에서 통증에 미치는 영향을 측정 한 반면 다른 연구에서는 좌심실 (심근)에서 Gb3를 제거하는 효과를 조사했습니다. 15 명의 여성 환자 (담체)에 대한 연구도 수행되었습니다.
Replagal은 6 세 반 ~ 18 세 사이의 24 세 아동에서도 연구되었습니다.
Replagal은 연구 중에 어떤 이점이 있습니까?
6 개월의 치료 후, Replagal은 위약을 투여받은 환자와 비교하여 치료 된 환자의 통증을 유의하게 감소시켰다. Replagal은 좌심실 질량이 평균 11.5g 감소한 반면 위약 치료 환자는 21.8g 증가했다. 이 결과는 질병의 증상이 호전되거나 질병이 안정적임을 나타냅니다. 여성에서는 그 효과가 남성에서 나타나는 결과와 비슷했습니다. Replagal으로 6 개월간 치료받은 어린이는 심장 질량이 증가하지 않았고 혈액의 Gb3 수치가 감소했습니다.
Replagal과 관련된 위험은 무엇입니까?
가장 흔한 부작용 (연구 기간 동안 한 명 이상의 환자에서 관찰 됨)은 약 자체가 아닌 주입에 의해 발생합니다. 이들은 주로 오한, 두통, 메스꺼움, 발열 (발열), 얼굴의 붉음 및 피로 (피로)이며 일반적으로 심각하지 않습니다. 다른 매우 일반적인 부작용으로는 통증과 불편 함이 있습니다. 소아에서보고 된 부작용은 성인에서 나타나는 부작용과 유사합니다. Replagal에보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.
Replagal을 복용하는 환자는 항체 (치료를 손상시킬 수있는 Replagal에 대한 반응으로 생성되는 단백질)를 개발할 수 있습니다.
알칼리화 효소 알파 또는 기타 의약 성분에 과민 반응 (알레르기 성)이있는 사람에게는 재사용을해서는 안됩니다.
Replagal이 승인 된 이유는 무엇입니까?
CHMP는 파브리 병 환자에게 Replagal 치료가 장기적인 임상 효과를 가져올 수 있다고 결정했습니다. CHMP는 Replagal의 이익이 위험보다 크며 마케팅 허가를받을 것을 권고했습니다.
Replagal은 드문 질환을 치료할 때 사용되기 때문에 "예외적 인 상황"에서 허가를 받았으며 약에 대한 자세한 정보를 얻을 수 없었습니다. European Medicines Agency (EMEA)는 매년 이용할 수있는 새로운 정보를 검토하며 필요한 경우이 요약 정보가 업데이트 될 것입니다.
Replagal은 어떤 정보를 기다리고 있습니까?
Replagal을 만드는 회사는 특히 5 년간의 치료 결과, 다른 용량, 유지 관리 복용량 및 어린이 연구 결과를 얻기 위해 의학에 대한 추가 연구를 수행 할 것입니다.
Replagal에 대한 추가 정보
2001 년 8 월 3 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 TKT Europe AB에 대한 Replagal에 대한 EU 전역에서 유효한 마케팅 허가를 부여했습니다. 마케팅 허가는 2006 년 8 월 3 일에 갱신되었습니다. 고아 의약품으로서의 Replagal의 상태를 등록하려면 여기를 클릭하십시오.
Replagal의 전체 EPAR은 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 최종 업데이트 : 02-2007
