엘라 프라 세아 - 이설 설화

엘라 프라세 (Elaprase) 란 무엇입니까?

Elaprase는 활성 물질 idursulfase를 함유 한 주입 용액 용 농축 물입니다.

Elaprase는 무엇을 위해 사용됩니까?

Elaprase는 헌터 증후군 환자를 치료하는데 사용되며 장기간 사용하도록 고안되었습니다.

mucopolysaccharidosis II라고도 알려진 헌터 증후군은 남성에게 주로 발생하는 희귀 유전 질환입니다. 이 질환을 앓고있는 환자는 이두로 네이트 -2- 설파 타아 제 (iduronate-2-sulphatase)라는 효소를 생성하지 않으며, 글리코 사 미노 글리 칸 (GAG)이라고 불리는 물질을 분해합니다. 결과적으로, GAGs는 점차적으로 이들 환자의 기관의 대부분에 축적되어 손상시킵니다. 이로 인해 광범위한 증상, 특히 호흡 곤란과 걷기 어려움이 발생합니다. 치료가 없을 경우, 이러한 증상은 시간 경과에 따라 점점 더 심해집니다.

헌터 증후군 환자의 수가 적기 때문에 드문 질환으로 2001 년 12 월 11 일 Elaprase가 희귀 질환 치료제 인 고아 약으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

엘라 스프레이는 어떻게 사용 되나요?

Elaprase는 매주 정맥 내 주입 (정맥에 떨어 뜨림)으로 투여됩니다. 성인, 소아 및 청소년의 용량은 0.5 mg / kg 체중입니다. 적절한 용량의 Elaprase는 주입하기 전에 염분 용액으로 희석해야합니다.

주입은 주입 반응 (발진, 가려움, 발열, 두통, 고혈압 또는 발적)을 나타내지 않는 한 3 시간 동안 지속되어야하며 1 시간으로 점차 감소 될 수 있습니다.

Elaprase는 어떻게 작동합니까?

Elaprase의 활성 물질 인 idursulfase는 인간 효소 이두로 네이트 -2- 설파 타아 제의 사본입니다. 그것은이다

"재조합 DNA 기술"로 알려진 방법으로 생산 된 효소는 효소를 생산할 수있는 유전자 (DNA)가 도입 된 인간 세포에 의해 생산된다. Idursulfase는 헌터 증후군 환자의 효소가 부족하거나 불충분 한 것으로 대체합니다. 효소를 제공함으로써 질병의 증상을 개선하거나 조절할 수 있습니다.

Elaprase에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

Elaprase의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.

Elaprase의 주요 연구는 5 세에서 31 세 사이의 남성 환자 96 명을 대상으로 실시되었으며 위약 (위약)의 약효와 비교되었다. 효과의 주요 척도는 폐 기능 ( "강제적 인 생체 능력", 호흡시 환자가 방출 할 수있는 최대 공기량)과 환자가 6 분 이내에 걸을 수있는 거리로, 이는 효과를 측정합니다 심장, 폐, 관절 및 다른 기관에 질병의 합동. 이러한 조치는 치료 전과 치료 52 주 후에 실시되었습니다.

Elaprase가 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?

이 연구는 Elaprase가 폐 기능과 환자의 걸을 수있는 능력 모두를 향상 시킨다는 것을 보여주었습니다. 52 주 후에 Elaprase로 치료 한 환자는 6 분 안에 43.3m를 이동할 수 있었지만 위약으로 치료 한 환자는 8.2m에 불과했습니다. 이 약은 폐 기능 향상을 가져 왔지만 위약으로 치료 한 환자는 약간의 악화를 보였다.

Elaprase와 관련된 위험은 무엇입니까?

Elaprase의 가장 흔한 부작용은 피부 반응 (발진 또는 가려움), 발열 (pyrexia) (열), 두통, 고혈압 (고혈압) 및 부종과 같은 주입 관련 반응입니다 주입 부위에서. 기타 매우 흔한 부작용은 소화 불량 (가슴 앓이)과 흉통이었습니다. Elaprase로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Elaprase는 idursulfase 또는 부형제에 과민 반응 (알레르기 반응)이있는 사람들에게 사용하면 안됩니다.

엘라 스프레이가 왜 승인 되었습니까?

인체 사용을위한 의약품위원회 (CHMP)는 연구에서 보여준 개선이 겸손 함에도 불구하고

헌터는 엘라 스프레이의 이점이 헌터 증후군 환자의 장기 치료에서의 위험보다 더 크다고 판단하고 엘라 스프가 마케팅 허가를 받도록 권고했다.

Elaprase는 Hunter 증후군이 드문 질환이기 때문에 "예외적 인 상황"에서 허가를 받아 의약에 대한보다 자세한 정보를 얻을 수 없었습니다. European Medicines Agency (EMEA)는 매년 사용할 수있는 새로운 정보를 검토 할 것이며이 요약 정보는 필요에 따라 업데이트 될 것입니다.

Elaprase에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?

Elaprase를 만드는 회사는 의약품의 장기적인 영향을 조사하고 그것이 의약품에 대한 항체 (특수 단백질)를 생산하도록 신체를 자극 하는지를 조사 할 것입니다. 회사는 또한 5 세 미만의 환자에서 약의 효능을 검사하고 폐, 심장 또는 혈관에 어떤 영향이 있는지 알아 내기 위해 조사 할 것입니다.