Diacomit - stiripentol

Diacomit이란 무엇입니까?

Diacomit은 활성 물질 인 stiripentol을 함유 한 의약품입니다. 이 약은 캡슐 또는 250mg과 500mg을 함유 한 포백에서 얻을 수 있습니다. 향 주머니에는 경구 용 현탁액 (고체 입자를 함유 한 액체)을 얻기 위해 사용되는 분말이 들어 있습니다.

Diacomit은 무엇을 위해 사용됩니까?

Diacomit은 항 간질약입니다. Dravet 증후군으로 알려진 "어린 시절의 중증 myoclonic epilepsy"(EMSI)라고 불리는 매우 드문 간질 간질 환아를 대상으로합니다. 이런 유형의 간질은 어린 아이들에게 영향을줍니다. Diacomit은 clobazam과 valproate로 적절히 조절할 수없는 강장성 간질 발작 (의식 상실이 가장 심각한 위기)의 치료에서 clobazam과 valproate (다른 항 간질 약물)에 대한 보조 요법으로 알려져 있습니다.

EMSI 환자의 수가 적기 때문에 2001 년 12 월 5 일 Diacomit은 희귀 질환으로 간주되어 희귀 질환에 사용되는 의약품으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Diacomit은 어떻게 사용됩니까?

Diacomit therapy는 유아와 어린이의 간질 진단 및 관리 경험이있는 의사 (소아과 의사 또는 소아 신경 학자)의 엄격한 감독하에 실시해야합니다. 정상적인 용량은 체중 kg 당 50mg이며 하루 동안 2 ~ 3 회 분량으로 나누어집니다. 치료는 대개 약물의 복용량 감소로 시작되며, 3 일에 걸쳐 권장 복용량으로 점차 증가합니다. Diacomit으로 치료를 시작한 후에는 clobazam의 복용량을 줄여야 할 수도 있습니다. 일반적으로 valproate의 용량은 조정할 필요가 없습니다.

Diacomit에서 수행 된 주요 연구는 3 세 이상 어린이에게 실시되었습니다. 3 세 미만 어린이의 Diacomit 사용에 관한 결정은 EMSI의 진단이 확인 된 경우에만 더 어린 아이들에게 약물을 제공 할 수 있도록 개인별로해야합니다.

Diacomomit은 음식과 함께 섭취해야하지만 우유 또는 유제품, 탄산 음료, 과일 주스 또는 카페인 함유 식품 또는 음료 또는 테오필린 (예 : 검정 및 녹차에서 발견되는 물질)과 함께 섭취해서는 안됩니다.

Diacomit은 어떻게 작동합니까?

항 경련제로서의 디아 코피 트의 활성 성분 인 스 틸피 톨 (stiripentol)의 작용 방식은 아직 완전히 알려지지 않았다. 그것은 다른 항 경련제의 활동을 강조함으로써 간에서의 대사 속도를 감소시킴으로써 가능할 수 있습니다. 또한 뇌의 신경 세포 사이의 공간에서 감마 - 아미노 부티르산 (gamma-aminobutyric acid, GABA)으로 불리는 "신경 전달 물질"의 수준을 높일 수 있습니다. 신경 전달 물질은 한 신경 세포에서 다른 신경 세포로 신호를 전달하는 물질입니다.

Diacomit은 어떻게 연구 되었습니까?

Diacomit의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.

Diacomit에 대해 수행 된 두 가지 주요 연구는 3 세에서 18 세 사이의 65 세 이하의 소아 및 청소년에게 실시되었습니다. 연구팀은이 환자들에서 클로 바자 멘트와 발 프로 에드 (Barproate)와의 지속적인 치료를 보조하는 치료법으로 디아 코피트 (Diacomit)의 유효성을 캡슐 또는 사세 (sachets)와 위약 (위약)으로 비교했다. 효과의 주된 척도는 치료에 반응하는 환자의 수이다. 한 환자는 두 번째 치료 월의 발작 수가 치료 시작 전 달보다 적어도 50 % 감소한 경우 "반응성"으로 정의되었습니다.

Diacomit은 연구 중에 어떤 이점이 있습니까?

Diacomit과 반응하는 환자의 수는 위약으로 치료받은 환자의 수보다 높았다. 첫 번째 연구에서 Diacomit을 복용 한 환자의 71 % (21 명 중 15 명)가 위약군의 5 % (20 명 중 1 명)와 비교하여 치료 반응성이었습니다. 두 번째 연구에서도 Diacomit과 반응하는 환자의 67 % (12 명 중 8 명)가 위약군 (9 명 중 1 명)의 9 %와 비슷한 결과를 보여주었습니다. 그러나이 효과가 Diacomit 때문인지 또는 다른 항 경련제의 증가 수준 때문인지는 명확하지 않습니다.

Diacomit과 관련된 위험은 무엇입니까?

Diacomit (식욕 부진), 체중 감소, 불면증, 졸음, 운동 장애 (근육 운동을 조정할 수 없음), hypotonia (근육 약화) 및 근긴장 이상 (장애)이 Diacomit으로 인한 가장 일반적인 부작용 근육). Diacomit으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Diacomomit은 stiripentol이나 다른 성분들에 과민 반응을 일으킬 수있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다. 또한 정신병의 병력 (현실감이 변화되는 심각한 정신 상태)과 망상 에피소드 (혼란, 흥분, 불안 및 환각이 특징 인 정신 상태)가있는 환자에게는 사용해서는 안됩니다. Diacomit을 다른 의약품과 동시에 투여 할 때는 특히주의해야합니다. 이들 의약품의 전체 목록은 패키지 소책자를 참조하십시오.

Diacomit이 승인 된 이유는 무엇입니까?

인체 유래 의약품위원회 (CHMP)는 연구의 수가 빈약하고 기간이위원회가 예상 한 것보다 짧지 만 Diacomit이 EMSI의 치료에 효과가있는 것으로 나타났습니다. 분과위원회는 Diabomomit의 효과가 clobazam과 valproate를 병용 투여했을 때의 위험보다 크다고 결정하여 심한 myoclonic epilepsy of childhood, EMSI (또는 Dravet 증후군 환자)의 내약성 일반 내성 간장 성 간질 발작의 보조 치료에서 )에서 발작이 clobazam과 valproate로 적절히 조절되지 않는다. 따라서위원회는 Diacomit에 마케팅 허가를받을 것을 권고했습니다.

Diacomit은 "조건부 승인"을 획득했습니다. 즉, 약물에 대한 더 많은 데이터가 필요합니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency, EMEA)은 사용할 수있는 새로운 정보를 검토하고 필요할 경우 요약 정보를 업데이트합니다.