스핀 라자 - 누 센넨

Spinraza와 Nusinersen은 무엇을 위해 사용 되었습니까?

스핀 라자는 폐 근육의 약화와 근육 위축을 유발하는 유전 질환 인 척추 근육 위축 (SMA) 5q 치료에 사용되는 약품입니다. 이 질환은 염색체 5q의 결함과 관련이 있으며 증상은 일반적으로 출생 직후에 시작됩니다.

SMA 환자 수가 적기 때문에 2012 년 4 월 2 일 스핀 라자 (Spinraza)가 '희귀 질환에 사용되는 약'인 고아 약으로 지정되었습니다.

Spinraza는 활성 성분 인 nusinersen을 함유하고 있습니다.

Spinraza는 Nusinersen에서 어떻게 사용됩니까?

Spinraza는 처방전으로 만 구할 수 있으며 치료는 SMA 관리 경험이있는 의사가 시작해야합니다.

이 약은 12mg 바이알에 주사 할 수있는 솔루션입니다. 이 절차를 수행하는 데 경험이 많은 의사 또는 간호사가 척수강 내 주입 (요추 부위에서 직접 척추에 주입)으로 투여합니다. Spinraza를 투여하기 전에 환자를 진정시켜야 (그를 진정시키기 위해 약을 투여해야 할 수도 있음).

환자가 SMA로 진단받은 후 가능한 한 빨리 권장 용량을 12mg (1 병) 제공해야합니다. 첫 번째 용량에는 2 주, 4 주, 9 주 후에 4 회 복용량을 추가로 3 회 투여해야합니다. 환자가 혜택을 입을 때까지 치료를 계속해야합니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.

Spinraza - Nusinersen은 어떻게 작동합니까?

SMA 환자는 운동 뉴런 (근육 운동을 제어하는 척수의 신경 세포)의 생존과 정상 기능에 필수적인 "운동 신경 세포 생존 인자"(SMN)라는 단백질이 부족합니다. SMN 단백질은 SMN1과 SMN2의 두 유전자에 의해 생성됩니다. SMA 환자는 SMN1 유전자를 갖고 있지 않지만, SMN2 유전자를 가지고 있습니다.이 유전자는 주로 SMN 단백질을 생산하며, SMN2 단백질은 전장 단백질뿐만 아니라 작동하지 않습니다.

Spinraza는 SMN2 유전자가 정상적으로 기능 할 수있는 전장 단백질을 생산할 수있게하는 안티센스 합성 올리고 뉴클레오타이드 (유전 물질의 한 유형)입니다. 이것은 결핍 된 단백질을 대체하여 질병의 증상을 완화시킵니다.

Spinraza - Nusinersen이 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?

SMA로 121 명의 신생아 (평균 연령 7 개월)를 대상으로 실시한 주요 연구에서 Spinraza는 위약 (더미 주사제)에 비해 운동 개선에 효과가 있음을 보여주었습니다.

치료 1 년 후, 스핀 라자 (73 명 중 37 명)를받은 신생아의 51 %에서 머리 조절 장치를 개발하고, 구르며, 앉고, 크롤링하고, 서서 걷고, 걷는 동안 진전이 이루어졌습니다 또한 위약을 복용 한 신생아에서는 이와 비슷한 진행이 관찰되지 않았고, 스핀 라자 치료를받은 대부분의 신생아는 오랫동안 살아 남았고 위약을 투여받은 신생아보다 나중에 보조 호흡이 필요했습니다.

덜 심한 SMA를 가진 어린이에서 Spinraza의 효능을 평가하고 후기 단계 (평균 연령 3 세)에서 진단되는 또 다른 연구가 진행 중입니다. 중간 분석 결과는 초기에 발병 한 신생아의 결과와 일치하는 것으로 나타났습니다.

Spinraza - Nusinersen과 관련된 위험은 무엇입니까?

Spinraza의 가장 흔한 부작용 (10 명 중 1 명 이상이 영향을 줄 수 있음)은 두통과 허리 통증입니다. 그러나 신생아에서 이러한 부작용은 의사 소통을 할 수 없어 평가할 수 없었습니다. 이러한 부작용은 약을 투여하기 위해 만든 척추에 주사함으로써 야기 된 것으로 생각됩니다.

Spinraza의 모든 부작용 및 제한 사항의 전체 목록을 보려면 패키지 소책자를 참조하십시오.