Carbaglu - carglumic acid

Carbaglu 란 무엇입니까?

Carbaglu는 carglumic acid라고 불리는 활성 물질을 함유하고있는 약입니다. 그것은 dispersible 태블릿으로 사용할 수 있습니다. "분산 성"은 정제가 물에 분산 (혼합) 될 수 있음을 의미합니다.

Carbaglu는 무엇을 위해 사용됩니까?

Carbaglu는 N-acetylglutamate synthase (NAGS)라는 효소가없는 환자에서 고 혈장 혈증 (혈중 암모니아 농도가 높음) 치료를 위해 처방됩니다. 이 효소는 일반적으로 암모니아 대사를 돕습니다. 효소가 존재하지 않으면 암모니아가 분해되어 혈액에 축적 될 수 없습니다. 그것은 극히 드문 질병입니다. 중증의 총 NAGS 결핍증 환자는 출생 직후 혈중에 암모니아가 급속히 고농도로 발생합니다. 부분 NAGS 결핍 (질병의 경미한 형태) 환자는 감염이나 바이러스 성 질환과 같은 스트레스가 많은 사건 이후에 삶의 어느 시점에서든이 질병의 증상을 경험할 수 있습니다.

NAGS 결핍 환자 수가 적어 Carbaglu는 2000 년 10 월 18 일 희귀 질환 치료제 인 고아 약용 의약품으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Carbaglu는 어떻게 사용됩니까?

Carbaglu 치료는 대사 장애 치료 경험이있는 의사의 감독하에 시작되어야합니다. 치료는 일찍부터 시작할 수 있습니다. 초기 1 일 투여 량은 체중 1 킬로그램 당 100mg이어야하지만, 필요한 경우 250mg / kg까지 사용할 수 있습니다. 그런 다음 투여 량을 조정하여 혈액 내 정상 수준의 암모니아를 유지해야합니다. 1 일 복용량은 일반적으로 10mg / kg과 100mg / kg 사이입니다. 정제는 환자에게 투여하기 전에 소량의 물에 분산 (혼합)해야합니다. 그들은 쉽게 두 개의 똑같은 반으로 나눌 수 있습니다. 약은 환자의 삶 전체에 걸쳐 투여되어야합니다.

Carbaglu는 어떻게 작동합니까?

NAGS 결핍증 환자는 암모니아를 분해하고 제거 할 수 없습니다. 이런 일이 발생하면 암모니아가 혈액에 축적되며 이는 신체 및 특히 뇌에 유독합니다. Carbaglu는 N- 아세틸 글루타메이트와 매우 유사한 구조를 가지고 있는데, 이는 암모니아를 분해 할 수있는 효소를 활성화시킵니다. 따라서 Carbaglu는 암모니아의 분해를 촉진하여 혈액의 암모니아 농도와 독성을 감소시킵니다.

Carbaglu는 어떻게 연구 되었습니까?

Carbaglu는 20 명의 환자에서 연구되었으며 그 중 12 명이 NAGS 결핍으로 고통 받고 평균 3 년 동안 치료를 받았다. 나머지 8 명은 다른 원인으로 인해 고 암모니아 혈증으로 치료 받았다. 이 회사는 또한 Carbaglu 활성 성분으로 치료받은 4 명의 다른 환자들에 대한 정보를 간행물에서 발표했다.

Carbaglu가 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?

대부분의 환자에서 Carbaglu로 치료 한 결과 암모니아 수치가 정상화되었습니다. Carbaglu로 치료받은 환자는식이 제한이나 다른 약물 없이도 안정을 유지했습니다.

Carbaglu와 관련된 위험은 무엇입니까?

Carbaglu (100 명 중 1 ~ 10 명)의 가장 흔한 부작용은 발한 증세입니다. Carbaglu로보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Carbaglu는 carglumic acid 또는 어떤 부형제에 대해 과민 반응 (알레르기 반응)이있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.

왜 Carbaglu는 승인을 받았습니까?

NAGS 결핍은 심각한 희귀 질환이며 잠재적으로 치명적인 결과를 초래하며 다른 유사한 치료법이 없습니다. 제공된 의약품의 효능 및 안전성에 관한 제한된 정보에 근거하여, 의약품 의약품 분과위원회 (CHMP)는 Carbaglu가 혈액 내 암모니아 농도의 정상화에 효과적이라고 결론 지었다. 위원회는 Carbaglu가 NAGS 결핍으로 인한 고 암모니아 혈증 치료 위험보다 더 크다는 결론을 내 렸으며 Carbaglu가 마케팅 허가를받을 것을 권고했다.

희귀 질환을 앓고있는 환자들을 대상으로 약품에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 Carbaglu는 원래 "예외적 인 상황"에서 승인을 받았습니다. 회사가 요청 된 추가 정보를 제공함에 따라 "예외적 인 상황에서"2006 년 6 월 26 일에 제한 사항이 삭제되었습니다.