Raxone - Idebenone

Raxone과 Idebenone은 무엇을 위해 사용되고 무엇을 위해 사용됩니까?

Raxone은 Leber의 유전성 시신경 병증 (LHON)을 가진 12 세 이상 성인과 청소년의 시력 장애 치료제로, 진행성 시력 저하로 특징 지어진 유전 질환입니다. Raxone은 활성 물질 인 idebenone을 함유하고 있습니다.

Leber의 유전성 시신경 병증 환자의 수가 적기 때문에 2007 년 2 월 15 일 Raxone은 희귀 질환으로 간주되며 희귀 질환에 사용되는 약인 고아 약으로 지정되었습니다.

Raxone은 "잡종"약입니다. 즉, Raxone은 동일한 활성 성분을 함유하고 있지만 다른 제형을 가진 "참고 약"과 유사합니다. Raxone을위한 참조 약은 Mnesis (45 mg 정제)입니다.

Raxone - Idebenone은 어떻게 사용 되었습니까?

Raxone은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다. 치료는 LHON에서 경험 한 의사가 시작하고 감독해야합니다. 약은 150mg 정제로 제공되며, 권장 복용량은 하루에 세 번씩 2 번 정제로 섭취해야합니다.

Raxone - Idebenone은 어떻게 작동합니까?

Raxone의 활성 성분 인 idebenone은 미토콘드리아 (세포 기능에 필요한 에너지를 생산하는 세포 구조)에서 작용하는 항산화 제입니다. Leber의 유전성 시신경 병증 환자에서 mitochondria 유전 물질의 돌연변이 (결함)가 관찰됩니다. 이것은 미토콘드리아가 제대로 기능하지 않고, 에너지를 생성하는 대신 시력을 담당하는 눈의 신경 세포에 손상을주는 독성 산소 (자유 라디칼)를 생성한다는 것을 의미합니다. Idebenone은 LHON에서 관찰되는 세포 손상과 시력 상실을 방지하기 위해 미토콘드리아 기능을 복원하여 에너지 생산을 개선하는 데 도움이된다고 믿어지고 있습니다.

연구 중에 Raxone - Idebenone이 보여준 이점은 무엇입니까?

Raxone은 Leber의 유전성 시신경 병증이있는 85 명의 환자를 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었으며, Raxone은 24 주 동안 위약 (가짜 치료)과 비교되었습니다. 효과의 주요 척도는 시력의 개선이었고, 표준 옥시형보기를 검사 할 때 환자가 읽을 수있는 문자의 수에 주로 기록되었습니다. 연구가 끝났을 때 Raxone으로 치료받은 환자들은 위약보다 평균 3 ~ 6 글자를 더 읽을 수있었습니다. 또한, 연구 초기에 시력 표를 읽을 수없는 일부 환자 ( "오프 차트"로 분류 됨)는 치료 종료시 적어도 한 줄을 읽을 수 있었고, 이것은 다른 임상 적으로 중요한 결과. 또한, Raxone으로 치료 한 환자의 30 % (53 명 중 16 명)는 위약군의 10 % (29 명 중 3 명)에 비해 적어도 1 명의 눈에서 시력 회복이 임상 적으로 유의했다.

Raxone의 이점을 뒷받침하는 추가 데이터는 Raxone이 임상 연구에 참여하지 않은 개별 환자에게 제공되는 확장 된 액세스 프로그램뿐만 아니라 데이터 LHON 환자는 어떤 치료도받지 않았다.

이러한 모든 데이터를 분석 한 결과, 일반적으로 Raxone으로 치료받은 환자의 비율이 위약으로 치료 또는 치료받지 않은 환자에 비해 시력이 개선되었음을 보여주는 일관된 모델이 나타났습니다.

Raxone - Idebenone과 관련된 위험은 무엇입니까?

Raxone (10 명 중 1 명 이상이 영향을 미칠 수 있음)의 가장 흔한 부작용은 비 인두염과 기침입니다. 경증 내지 중등도의 설사 및 요통 (10 명 중 1 명까지 영향을 미칠 수 있음)도 빈번합니다.

Raxone으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록과 그 제한 사항은 패키지 전단지를 참조하십시오.

왜 Raxone - Idebenone이 승인 되었습니까?

기구의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Raxone의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다.

위원회는 LHON 환자의 시각 장애 예방 또는 치료를위한 치료법이 없다는 점을 지적했다. 주요 연구의 결과는 Raxone으로 치료받은 환자의 시력 개선을 보여 주었고, 유익한 효과를 향한 이러한 추세는 확장 된 접근 프로그램 및 사례 연구 조사의 추가 데이터에 의해 확인되었습니다.

Raxone의 안전성과 관련하여, 이 약으로 보이는 부작용은 대부분 경미하거나 가벼운 정도였습니다.

Raxone에 대한 완전한 정보는 질병의 희귀 성 때문에 얻을 수 없었기 때문에 Raxone은 "예외적 인 상황"에서 승인되었습니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이고 이에 대한 요약은 그에 따라 업데이트 될 것입니다.