약제

CYSTAGON - 시스 테 아민

CYSTAGON이란 무엇입니까?

CYSTAGON은 cysteamine을 유효 성분으로 함유 한 약물입니다. 그것은 캡슐 (50과 150 밀리그램)의 형태로 제공됩니다.

CYSTAGON은 무엇을 위해 사용됩니까?

CYSTAGON은 신 병증 성 시스틴증 (신장)으로 고통받는 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 시스틴 병증은 일부 세포에 축적되어 시스틴이 정상적으로 기능하지 못하게하는 시스틴에 의한 희귀 한 유전병입니다. 이러한 축적은 신장에 문제를 일으키고 눈, 일부 땀샘 (갑상선, 췌장, 생식선), 중추 신경계, 근육 및 간을 비롯한 신체의 다른 부위로 퍼집니다. 질병은 성장의 어려움을 통해 나타납니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

CYSTAGON은 어떻게 사용됩니까?

CYSTAGON 복용은 시스틴 병증 치료 경험이있는 의사의 감독하에 시작해야합니다.

백혈구의 시스틴 농도를 측정하여 약물 용량을 조정해야합니다.

12 세 이하 어린이의 경우 권장 용량은 1.30 g / m2 / 일이며, 4 회 접종

매일.

12 세 이상 및 50 킬로그램 이상의 환자의 경우 하루 2 회 복용하는 것이 좋습니다. 초기 용량은 예상 최종 용량의 1 / 4 ~ 1 / 6에 해당해야합니다. 초기 용량은 4-6 주에 걸쳐 서서히 증가되어야합니다.

CYSTAGON은 어떻게 작동합니까?

CYSTAGON은 시스테인과 반응하여 시스테인과 시스테인 아민과 시스틴 디설 피드를 형성합니다.

이 혼합 된 디설파이드는 다른 아미노산 (라이신)의 수송 시스템에 의해 세포로부터 추출됩니다. 기관에있는 시스틴의 양이 줄어들어 손상이 제한됩니다.

CYSTAGON을 실시한 연구는 무엇입니까?

CYSTAGON은 12 년 동안 234 명의 환자를 대상으로 한 3 건의 임상 시험에서 검사를 받았습니다. 이 연구는 2 명의 다른 용량을 테스트 한 어린이와 신생아를 최근에 보충했다. 이것이 매우 심각한 상태라는 것을 감안할 때 CYSTAGON을 위약과 직접 비교하는 것이 윤리적 인 이유로 불가능합니다. 다른 비 관련 연구의 일환으로 위약으로 치료받은 환자군에 대한 비교가 이루어졌다. 연구는 신장 기능과 환자 생존 및 성장률에 초점을 맞추고 있습니다.

CYSTAGON이 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?

3 가지 연구 결과에 따르면 신장 기능이 우수한 환자가 젊은 나이에 치료를 시작하면 CYSTAGON은 신장의 병리학 및 투석 또는 신장 이식의 필요성을 지연 시킨다는 사실이 밝혀졌습니다. 이 약물은 또한 복용하는 어린이의 생존율과 성장률을 향상시킵니다.

CYSTAGON과 관련된 위험은 무엇입니까?

CYSTAGON의 가장 흔한 부작용은 주로 소화 시스템과 관련이 있습니다.

식욕 감퇴 (식욕 부진), 메스꺼움, 구토, 설사, 혼수 및 발열 (발열)과 같은 가장 흔하게보고 된 바람직하지 않은 영향은 10 명 중 2 명 이상입니다. CYSTAGON으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

CYSTAGON은 cysteamine, 약물 또는 페니실라민의 다른 성분에 과민 반응 (알레르기 성)이있는 사람들에게 사용하면 안됩니다. CYSTAGON은 절대적으로 필요한 경우를 제외하고는 모유 수유를하고 있거나 임신 중이거나 의심되는 여성에게 (특히 처음 3 개월 동안) 주어서는 안됩니다.

CYSTAGON이 승인 된 이유는 무엇입니까?

Cystinosis는 드물지만 치명적인 질병이며 CYSTAGON은

대안이 없다. CHMP는 CYSTAGON의 이점이 위험보다 크고 마케팅 허가를받을 것을 권고했습니다.

CYSTAGON은 예외적 인 상황에서 허가되었으므로, CYSTAGON은

드문 질병을 치료하기 위해 승인 당시 약에 대한 자세한 정보를 얻을 수 없었습니다. 제조업체가 요청 된 추가 정보를 제공 한 것을 감안할 때, 예외적 인 상황은 2007 년 4 월 17 일에 종료되었습니다.

CYSTAGON에 대한 추가 정보

1997 년 6 월 23 일, 유럽위원회는 Orphan Europe에게 CYSTAGON에 대한 유럽 연합 전역에서 유효한 마케팅 허가를 부여했습니다. 이 승인은 2002 년 6 월 23 일과 2007 년 6 월 23 일에 갱신되었습니다.

평가판 (EPAR)의 전체 버전을 여기서 확인할 수 있습니다.

이 요약의 최종 업데이트 : 06-2007