Procysbi - Mercaptamine은 무엇을 위해 사용됩니까?
Procysbi는 활성 물질 인 mercaptamine (cysteamine이라고도 함)을 함유하고 신 병증 (신장) 시스틴 병증이있는 환자에게 사용되는 약입니다. 시스틴 병증은 체내에 자연적으로 존재하는 아미노산 인 시스틴 과다가 세포, 특히 신장과 눈에 축적되어 손상을 입히는 유전 질환입니다. 시스 시스 환자의 수가 적기 때문에이 질병은 희귀 한 것으로 간주되고 Procysbi는 2010 년 9 월 20 일 희귀 질환에 사용되는 약인 고아 약으로 지정되었습니다. Procysbi는 "잡종 의학"입니다. Procysbi는 동일한 활성 성분을 함유 한 "reference medicine"과 유사하지만, 신체에서 활성 성분의 지연된 방출을 허용하는 제제로 이용 가능합니다. Procysbi의 참조 약은 Cystagon입니다.
Procysbi - Mercaptamine은 어떻게 사용됩니까?
Procysbi는 처방전을 통해서만 얻을 수 있으며 치료는 시스틴 병증 치료 경험이있는 의사의 감독하에 시작되어야합니다. Procysbi는 위장 내성 캡슐 (25 및 75mg)으로 제공됩니다. 위장 내성이란 캡슐의 내용물이 장에 도달 할 때까지 쪼개지 않고 위를 통과한다는 것을 의미합니다. 권장 일일 복용량은 12 시간마다 2 회 접종 한 ㎡ 당 1.30 g의 신체 표면을 기준으로 계산됩니다. 백혈구의 시스테인 수치 (백혈구에서 단백질 1mg 당 nmol의 헤미 스타틴으로 측정 됨) 또는 혈중의 메르 캅탄 농도가 모니터링되어 1을 초과해서는 안되는 복용량을 규제해야합니다, 하루에 m2 당 95 g. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Procysbi - Mercaptamine은 어떻게 작동합니까?
Procysbi의 활성 성분 인 mercaptamine은 시스틴과 반응하여 시스테인 (cysteine)이라고하는 다른 아미노산과 시스테인 시스 테민 염 (cysteine-cysteamine salt)이라는 화합물을 형성합니다. 신체는이 염분을 세포에서 제거 할 수 있습니다. 따라서 장기의 시스틴 양이 줄어들어 이로 인해 이들 기관의 손상이 제한됩니다.
연구 기간 동안 Procysbi - Mercaptamine의 이점은 무엇입니까?
12 시간마다 투여되는 Procysbi는 적어도 6 시간마다 Cystagon을 투여하여 백혈구의 시스틴 양을 허용 수준 (백혈구에서 단백질 1mg 당 1nmol 미만의 헤미틴) 미만으로 유지하는 경우 효과가있는 것으로 나타났습니다. 신 병증 성 시스틴증 환자 43 명을 대상으로 한 한 주요 연구에서, 두 가지 약제로 3 주간 치료했을 때 백혈구의 평균 시스틴 수치 간에는 유의 한 차이가 없었다. Procysbi의 경우 0.51 nmol / mg이었으며 Cystagon의 경우 0.44 nmol / mg이었다.
Procysbi - Mercaptamine과 관련된 위험은 무엇입니까?
Procysbi의 가장 흔한 부작용은 식욕, 구토, 메스꺼움, 설사, 혼수 (에너지 부족) 및 열감 (열)의 상실입니다. Procysbi에서보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오. Procysbi는 다른 성분이나 페니실린에 대한 어떤 형태의 메르 캅탄에 대해 과민 반응 (알레르기)이있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다. 또한 모유 수유 여성에게 사용되어서는 안됩니다.
Procysbi - Mercaptamine이 승인 된 이유는 무엇입니까?
기관의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Procysbi의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. CHMP는 프로시스 비 (Procysbi)가 백내장에서 시스틴 (cystagon)의 양을 받아 들일 수있는 수준으로 유지하는 데 적어도 효과적인 것으로 밝혀졌다. 위원회는 또한 위장 저항성 제제가 덜 빈번한 투여로 인해 시스틴 병증 환자의 치료 순응도와 삶의 질을 향상시킬 것으로 예상했다. 안전성과 관련하여 CHMP는 메르 캅탄의 안전성 프로파일이 잘 확립되어 있고, 참조 약과 유사한 안전성이 Procysbi에 기대된다고 생각했다.
Procysbi - Mercaptamine의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Procysbi가 가능한 한 안전하게 사용되도록 위험 관리 계획이 수립되었습니다. 이 계획에 기초하여, Procysbi의 제품 특성 요약 및 패키지 전단에 안전 정보가 포함되어 있으며, 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항이 포함되어 있습니다.
또한 Procysbi를 판매하는 회사는 태아에게 유해한 위험을 포함하여 중요한 안전 정보를 담고있는 모든 잠재적 처방 자에게 교육 자료를 제공 할 것입니다.
Procysbi - Mercaptamine에 대한 추가 정보
06.09.2013 유럽 연합 집행위원회는 유럽 전역에서 유효한 Procysbi에 대한 마케팅 허가서를 발급했습니다. Procysbi에 대한 전체 EPAR은기구 웹 사이트에서 찾을 수 있습니다 : ema.Europa.eu/Find 의학 / Human 의약 / European public assessment reports. Procysbi 치료에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오. Procysbi의 Orphan Medicinal Products위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트 (ema.Europa.eu/ Find medicine / Human medicines / Rare disease designation)에서 확인할 수 있습니다. 이 요약의 최종 업데이트 : 09-2013.
