오르 칸비 - 루마 액토르 / 이바코프르

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor 란 무엇입니까?

Orkambi는 F508del 돌연변이로 알려진 유전 적 돌연변이를 지닌 12 세 이상의 환자에서 낭포 성 섬유증을 치료하는 데 사용되는 약품입니다. 이 돌연변이는 점액 생성 및 소화액 조절에 관여하는 낭포 성 섬유증 (CFTR)의 막 관통 전도 조절 인자로 알려진 단백질을 암호화하는 유전자에 영향을 미친다. Orkambi는 양쪽 부모로부터 돌연변이를 물려받은 환자에게 사용되며 따라서 CFTR 유전자의 두 사본을 가지고있다.

낭성 섬유증은 폐 및 소화 기계에 심각한 영향을 미치는 유전 질환입니다. 그것은 점액과 소화액을 생산하는 세포에 영향을 미칩니다. 낭포 성 섬유증에서는 분비물이 고밀도가되어 막히게합니다. 폐의 밀도가 높고 점성 인 분비물이 축적되면 염증과 만성 감염의 원인이됩니다. 장에서 췌장 관의 막히는 것은 음식의 소화를 늦추고 부적절한 발달을 일으 킵니다. Orkambi는 활성 성분 인 lumacaftor와 ivacaftor를 함유하고 있습니다.

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor는 어떻게 사용 되나요?

Orkambi는 낭포 성 섬유증의 치료 경험이있는 의사 만 처방 될 수 있습니다. CFTR 유전자의 두 가지 사본 모두에서 확립 된 F508del 돌연변이가있는 최소 12 세 이상의 환자에게만 처방되어야합니다.

Orkambi는 200mg의 lumacaftor와 125mg의 ivacaftor를 함유 한 정제로 입수 할 수 있습니다. Orkambi의 권장 용량은 버터 나 오일로 조리 한 식사, 계란, 치즈, 견과류, 전유 또는 육류가 들어간 음식 등 지방을 함유 한 음식으로 하루에 두 번씩 2 번 복용하는 것입니다.

간 문제가 있거나 강한 CYP3A4 억제제로 알려진 특정 약을 복용중인 환자는 오르 칸비의 복용량을 줄여야 할 수도 있습니다.

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor는 어떻게 작동합니까?

낭포 성 섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이에 의해 유발됩니다. 이 유전자는 점액 생성과 소화액 조절에 관여하는 "낭포 성 섬유증 막 관통 전도 조절제"(CFTR)로 알려진 단백질을 생산합니다. 이러한 돌연변이는 세포 표면의 CFTR 단백질에 대한 채널 수를 감소 시키거나 그 기능에 영향을줍니다. 이 채널은 세포의 내부와 외부를 향한 이온 (원자와 분자, 전하를 띠는 분자)을 전달하는 역할을합니다. 채널에 결함이 있으면 점액과 위액이 비정상적으로 짙고 점성을. 수 있습니다.

lumacaftor 인 Orkambi에 함유 된 활성 성분 중 하나는 세포 표면의 CFTR 단백질의 수를 증가시키는 반면, 다른 하나는 손상된 CFTR 단백질의 활성을 증가시킵니다. 이것은 멤브레인 채널을 통한 이온 수송을 정상화시켜 분비물을 덜 조밀하게 만듭니다.

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor가 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?

Orkambi는 CFTR 유전자의 두 가지 사본 모두에서 F508del 돌연변이를 가진 12 세 이상의 108 명의 낭포 성 섬유증 환자를 대상으로하는 두 가지 주요 연구에서 폐 기능 개선에 효과가있는 것으로 나타났습니다. 연구에서 Orkambi는 위약 (모조 치료)과 비교되었다. 둘 다 환자에게 주어진 정상적인 치료법에 추가되었다. 주요 효능 변수는 폐 기능이 양호 함을 나타내는 변수 인 환자에게 예상되는 FEV1의 개선율을 기준으로했습니다.

첫 번째 연구의 결과 24 주간의 치료 후 Orkambi를 복용 한 환자는 위약으로 치료 한 환자보다 FEV1이 평균 2.41 % 향상되었으며이 수치는 2였으며, 65 두 번째 연구에서.

Orkambi 치료는 입원이나 항생제 요법을 필요로하는 악화의 횟수를 감소 시켰습니다. 전반적으로, 위약보다 악화의 수가 39 % 감소했습니다.

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor와 관련된 위험은 무엇입니까?

Orkambi (10 명 중 1 명 이상에 영향을 미칠 수있는)에서 가장 흔한 부작용은 호흡 곤란 (호흡 곤란), 설사 및 구역 (아픈 느낌)입니다. 심각한 부작용으로는 간 효소 증가, 담즙 정체성 간염 (담즙 축적으로 인한 간장) 및 간성 뇌증 (간 문제로 인한 뇌 질환)과 같은 간 문제가 있습니다. 전반적으로이 심각한 부작용은 임상 시험 중에 200 명 중 1 명 이상에서 발생했습니다.

Orkambi와 함께보고 된 모든 부작용의 전체 목록과 제한 사항은 패키지 소책자를 참조하십시오.

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor가 승인 된 이유는 무엇입니까?

기구의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Orkambi의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다.

Orkambi의 유익한 효과는 수행 된 연구와 낭포 성 섬유증의 증상을 치료하는 데 사용 된 약물의 연구 결과와 유사하지만, 증상보다는 그 메커니즘에 영향을 미치는 약물에 대한 기대 효과보다 낮았다 . 그러나 F508del 돌연변이로 인한 낭포 성 섬유증이 특히 심각하기 때문에 CHMP는 관찰 된 효과가 대체 치료 옵션이없는 환자에게 임상 적으로 관련이 있다고 간주했습니다. 또한위원회는 Orkambi의 이점이 48 주간의 치료 기간 동안 유지되었다고 언급했다. Orkambi의 부작용은 대개 장 및 호흡 기능에 영향을 미치며 일반적으로 경증부터 중등도 및 관리 성까지 고려됩니다.