미오 자임이란 무엇인가?
Myozyme은 주입 용 용액을 준비하기위한 분말 형태로 제공됩니다 (정맥에 떨어 뜨림). 이 약은 활성 물질 알 글루코시다 제 알파를 함유하고 있습니다.
Myozyme은 무엇을 위해 사용됩니까?
미오 자임은 드문 유전병 인 폼 페병 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 이 질환을 앓고있는 환자에서 알파 - 글루코시다 아제 (alpha-glucosidase)라는 효소의 결핍이 관찰됩니다. 이 효소는 일반적으로 글리코겐 (탄수화물)을 포도당으로 전환시킵니다. 이 효소가 없으면 글리코겐은 일부 조직, 특히 횡격막 (폐 아래의 주요 호흡근)을 비롯한 심장 및 근육에 축적됩니다. 글리코겐의 점진적인 축적은 심장의 확장, 호흡 곤란 및 근육 약화를 비롯한 다양한 증상 및 증상을 유발합니다. 이 질환은 출생시 발생할 수 있지만 나중에 발생할 수도 있습니다. Myozyme의 이점은 늦은 발병의이 모양을 위해 설명되지 않았다.
폼 페병 환자 수가 적기 때문에 2001 년 2 월 14 일 미오 자임은 희귀 질환으로 간주되어 희귀 질환 치료제 인 고아 약으로 지정됐다.
약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.
미오 자임은 어떻게 사용됩니까?
이 약의 사용은 폼 페병 또는 다른 유형의 유전병 관리 경험이있는 의사의 감독하에 이루어져야합니다.
Myozyme은 2 주에 1 회씩 체중 kg 당 20mg의 주입 물로 사용됩니다. 초기 주입 속도는 시간당 1mg / kg이며 30 분마다 점진적으로 2mg / kg / 시간, 최고 7mg / kg / 시간까지 점진적으로 증가합니다. Myozyme은 어린이, 청소년, 성인 및 노인에게 제공 될 수 있습니다.
Myozyme은 어떻게 작동합니까?
Myozyme은 효소 대체 요법으로 환자에게 부족한 효소를 제공하는 요법입니다. 미오 자임은 폼 페병 환자에게 실종 된 알파 효소 알파 글루코시다 아제를 대체하는 역할을합니다. Myozyme의 활성 물질 인 알 글루코시다 아제 알파는 "재조합 DNA 기술"이라는 방법으로 생산 된 인간 효소의 사본입니다.이 효소는 유전자 (DNA)가 도입 된 세포에 의해 생산됩니다. 효소를 생산할 수있게한다. 이 대체 효소는 글리코겐의 분해를 촉진하여 세포 내 축적을 막습니다.
Myozyme에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?
Myozyme은 총 39 명의 신생아와 폼 페병 (Pompe disease)이있는 두 가지 주요 연구의 주제였습니다. 이 환자들은 치료되지 않았고 연구에 참여하지 않은 폼 페병 환자의 "과거 비교 그룹"과 비교되었다. 유효성의 주요 지표는 생존 환자 수와 인공 호흡기가 필요없는 환자 수입니다.
다른 연구들은 늦게 발병 한 15 명의 환자에서 Myozyme의 효과를 분석했습니다.
Myozyme이 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?
6 개월 미만의 소아를 대상으로 실시 된 첫 번째 주요 연구에서는 18 개월 만에 Myozyme 치료를받은 18 명의 환자가 모두 살아 있었으며 15 명은 환기가 필요하지 않았으며 반면에 비교 그룹의 42 명 중 1 명 역사가는 18 개월 만에 살아있었습니다. 그 결과는 6 개월에서 3 년 반의 어린이들에 대해 실시 된 다른 연구에 의해 확인되었습니다.
늦게 발병 한 질병에서 Myozyme의 효과는 다양하고 측정하기가 더 어려웠습니다. 이 유형의 질병에서는 연구가 명확한 이득을 보이지 않았습니다.
Myozyme과 관련된 위험은 무엇입니까?
연구 기간 동안 Myozyme (10 명 중 1 명 이상)의 가장 흔한 부작용은 빈맥 (심박수 증가), 발적 (홍조), 기침, 호흡 수 증가, 구토, 두드러기 발진 (발진), 발열 (발열) 및 산소 포화도 감소 (혈액 내 산소 수준 감소)가 있습니다. 미오 자임으로보고 된 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.
Myozyme을 복용하는 환자는 항체 (Myozyme에 반응하여 생성 된 단백질)를 개발할 수 있습니다. 미오 자임의 안전성과 효능에 대한 이들 항체의 효과는 아직 명확하지 않다.
Myozyme은 alglucosidase alfa 나 그 밖의 다른 성분에 과민 반응을 일으킬 수있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.
Myozyme이 승인 된 이유는 무엇입니까?
CHMP는 Myozyme의 효능이 폼 페병 (알파 - 글루코시다 제 결핍증) 진단이 확정 된 환자의 장기간 효소 대체 요법의 위험보다 더 크다고 결론 지었다. 위원회는 Myozyme에 대한 마케팅 허가 승인을 권고했다.
Myozyme이 아직까지 기다리고있는 정보는 무엇입니까?
이 회사는 미오 자임 (Myozyme)이 늦게 발병 한 환자를 대상으로 한 연구를 계속할 예정이다.
Myozyme의 안전한 사용을 보장하기 위해 취해진 조치
Myozyme을 만드는 회사는 Myozyme을 투여받은 환자의 항체 생성을 모니터링하고 폼 페병으로 고통받는 모든 사람들의 기록을 세우며 의사는 주입에 대한 환자의 가능한 반응을 알고 있습니다.
Myozyme에 대한 추가 정보
2006 년 3 월 29 일, 유럽 집행위원회 (European Commission)는 Myotzyme에 대한 유럽 연합 내에서 유효한 허가를 Genzyme Europe BV에 부여했습니다.
고아 약으로 Myozyme의 상태를 등록하려면 여기를 클릭하십시오.
Myozyme의 전체 EPAR은 여기에서 찾을 수 있습니다.
이 요약의 최종 업데이트 : 11-2008.
