Galafold - Migalastat는 무엇을 위해 사용됩니까?
Galafold는 Fabry 질환으로 16 세 이상의 환자를 치료하는 약입니다. 그것은 일반적으로 globotriaosilceramide (GL-3)라고 불리는 지방 물질을 분해하는 alpha-galactosidase A라는 효소 생산에 관여하는 유전자의 다양한 돌연변이 (변이)를 나타내는 드문 유전병입니다. 파브리 병 환자에서이 효소는 제대로 기능하지 못합니다. 결과적으로, GL-3은 분해되어 심장 및 신장 세포를 포함하여 신체의 여러 세포에 축적 될 수 없습니다.
파브리 병 환자의 수가 적기 때문에 2006 년 5 월 22 일 갈라 돌드 (Galafold)는 '희귀 질환에 사용되는 약'인 '희귀 의약품'으로 지정되었습니다.
Galafold는 활성 성분 migalastat를 함유하고 있습니다.
Galafold - Migalastat는 어떻게 사용됩니까?
Galafold는 처방전으로 만 얻을 수 있으며 치료는 Fabry 병의 진단 및 치료 경험이있는 의사가 시작하고 모니터링해야합니다.
Galafold는 캡슐 (123 mg)로 제공됩니다. Galafold의 권장 복용량은 매일 음식물 섭취 전후에 구두로 복용 한 1 캡슐입니다.
Galafold는 알파 - 갈 락토시다 제 A 유전자의 특정 돌연변이가있는 환자에게만 사용해야합니다. 자세한 내용은 제품 특성 요약 (EPAR의 일부)을 참조하십시오.
Galafold - Migalastat는 어떻게 작동합니까?
Galafold는 활성 성분 인 migalastat를 함유하고 있는데, 이것은 불안정한 형태의 알팔 갈 락토시다 제 A와 결합하여 효소를 안정화시킵니다. 이것은 효소가 GL-3을 파괴 할 수있는 세포의 영역으로 수송되게합니다.
Galafold - Migalastat가 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?
Galafold는 Fabry 질환을 가진 총 127 명의 환자를 대상으로 한 두 가지 주요 연구에서 분석되었습니다.
Galafold와 위약 (가짜 치료)을 67 명의 환자에서 비교 한 첫 번째 연구에서는 치료에 반응 한 환자의 비율 (신장에서 GL-3 침전물의 최소 50 % 감소로 정의 됨) . 일반적으로 Galafold는 GL-3 침전물을 감소시키는 데있어서 위약보다 효과적이지 않았다. 그러나 Galafold로 치료할 수있는 유전 적 돌연변이를 가진 환자만을 포함하는 다른 분석 결과에 따르면 환자는 치료 6 개월 후에 위약보다 Galafold에 더 잘 반응한다고 나타났습니다.
두 번째 연구에서는 Galafold와 agalsidase alfa 및 agalsidase beta 물질, 즉 누락 된 효소의 두 가지 대체 치료제를 비교했다. 효과의 주요 척도는 치료 18 개월 후 환자의 신장 기능 변화였다. 이 연구에서 Galafold는 환자의 신장 기능을 안정화시키는 효소 대체 요법만큼 효과적이었다.
Galafold - Migalastat와 관련된 위험은 무엇입니까?
Galafold의 가장 흔한 부작용 (약 10 명 중 1 명에 영향을 미칠 수 있음)은 두통입니다.
Galafold로보고 된 제한 사항 및 부작용의 전체 목록은 패키지 소책자를 참조하십시오.
Galafold - Migalastat가 승인 된 이유는 무엇입니까?
기구의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Galafold의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. 위원회는 Galafold가 제한된 수의 환자에서 연구되었지만 희귀 질환에 대한 충분한 증거가 충분하다고 생각한다고 지적했다. CHMP는 또한 Galafold를 구강으로 복용하는 것으로 간주하고 정맥에 주입 (물방울)하여 효소 대체 요법과 같은 다른 허가 된 치료법보다 이점이 될 수 있다고 생각했습니다. 안전에 관해서, Galafold는 잘 용인되었습니다.
Galafold - Migalastat의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 취하는 조치는 무엇입니까?
Galafold가 가능한 한 안전하게 사용되도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 근거하여 의료 정보 전문가 및 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 Galafold의 제품 특성 요약 및 패키지 전단에 안전 정보가 포함되었습니다.
Galafold - Migalastat에 대한 추가 정보
Galafold의 EPAL은 EPA 웹 사이트 : ema.europa.eu/Pind medicine / Human medicines / European public assessment reports를 참조하십시오. Galafold 요법에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오.
Galafold와 관련된 Orphan Medicinal Products위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트에서 확인할 수 있습니다 : ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease 지정.
