Holoclar 란 무엇이며 무엇을 위해 사용됩니까?
Holoclar는 홍채 (눈의 유색 인 부분)를 덮는 투명 막 인 각막의 표면 (상피)에 손상된 세포를 대체하는 데 사용되는 줄기 세포를 포함하는 치료법입니다. 안과 화상 (화학 화상 포함)으로 인한 중등도에서 중증의 윤부 줄기 세포 결핍이있는 성인 환자에게 사용됩니다. 이 상태의 환자는 각막 윤부 줄기 세포가 충분하지 않아 손상되고 나이가 많은 외부 각막 세포를 대체하여 각막 재생 과정에 개입합니다. Holoclar는 환자의 림보 (각막 모서리에있는)에서 채취 된 세포를 포함하고 이후 실험실에서 성장하여 표면을 복구하는 데 사용할 수있는 의학의 한 유형 인 "조직 공학 제품"이라고하는 고급 요법 의학의 한 유형입니다 각막 손상. 윤부 줄기 세포 결핍 환자 수가 적기 때문에 2008 년 11 월 7 일 홀 크로라 (Holoclar)가 '희귀 질환에 사용되는 약'인 '희귀 의약품'으로 지정되었습니다.
Holoclar는 어떻게 사용됩니까?
Holoclar는 병원 환경, 적절하게 훈련되고 자격을 갖춘 안과 의사에 의해서만 사용해야하며 윤부 세포가 약을 제조하는 데 사용 된 환자에게만 주어져야합니다. 치료의 첫 번째 단계에서, 건강한 윤부 조직의 작은 조각 (약 1'2mm2)이 병원 환경에서 환자에게서 취해지며, 이 약품은 당일 제조업체에게 보내집니다. 이어서 조직 세포를 실험실에서 재배하고 수술 날짜가 확정 될 때까지 냉동시킨다. 해동 된 세포는 Holoclar를 생산하는데 사용되며, fibrin이라 불리는 단백질로 구성된 막에 그들을 성장시킵니다. Holoclar는 세포와 막으로 구성되어 있으며 수술 후 즉시 환자의 눈에 이식되는 병원으로 다시 보내집니다. 윤부 조직을 제거한 후 환자는 항생제로 치료 받아 눈의 감염을 예방해야합니다. 수술 후 환자는 항생제와 적절한 항염증제로 치료 받아야합니다. Holoclar는 한 번의 치료만을위한 것입니다. 치료 의사가 필요하다고 판단 할 경우 치료를 반복 할 수 있습니다. 자세한 정보는 제품 특성 요약 (EPAR의 일부)을 참조하십시오.
Holoclar는 어떻게 작동합니까?
Holoclar의 활성 성분은 각막 표면에서 채취 한 세포와 실험실에서 자른 윤부 줄기 세포를 포함하는 환자의 윤부 세포입니다. Holoclar를 사용하기 전에 손상된 조직을 감염된 눈의 각막 표면에서 제거해야합니다. 눈에 이식 된 Holoclar의 각막 세포는 각막 표면을 대체하는데 기여하는 반면 윤부 줄기 세포는 각막을 지속적으로 재생하는 새로운 세포의 저장소 역할을합니다
Holoclar가 연구 동안 얻은 이점은 무엇입니까?
과거의 임상 데이터로 수행 한 후 향적 연구의 일환으로 Holoclar는 화상으로 인한 중등도에서 중증의 윤부 줄기 세포 결핍 환자에게 안정한 각막 표면 재생에 효과가있는 것으로 나타났습니다. Holoclar로 이식 한 지 1 년 후, 표면 결손이없는 안정한 각막 표면의 존재와 제한된 침습에 기초하여, 연구 된 104 명의 환자 중 75 명 (72 %)에서 이식이 성공적이라고 간주되었다 의 새로운 혈관 (윤부 줄기 세포 결핍의 전형적인 특징). 또한 시력 개선뿐만 아니라 통증과 염증을 비롯한 환자의 증상 감소가 관찰되었습니다.
Holoclar와 관련된 위험은 무엇입니까?
Holoclar (10 명 중 1 명 이상이 영향을 미칠 수 있음)의 가장 흔한 부작용은 안검염 (눈꺼풀의 염증)입니다. 부작용 및 제한 사항의 전체 목록을 보려면 패키지 소책자를 참조하십시오.
Holoclar가 승인 된 이유는 무엇입니까?
WHO의 의약품 분과위원회 (CHMP)는 Holoclar를 이용한 치료가 화상으로 인한 중등도에서 중증의 윤부 줄기 세포 결핍 환자의 건강한 각막 표면을 회복시키는 데 효과적이며 증상 및 보기. 위원회는 중등도에서 중증의 형태의 줄기 세포 결핍이 심각한 상태를 나타내며 치료를하지 않으면 심각한 감소 또는 시력 저하를 초래할 수 있다고 생각합니다. Holoclar 치료의 부작용은 일반적으로 관리가 가능하기 때문에 CHMP는 Holoclar의 이점이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. Holoclar의 위험 / 이득 비율에 관한 결론은 두 가지 후 향적 연구 (과거의 임상 데이터를 사용하여 수행 한)의 결과를 기반으로합니다. 회사는 전향 적 연구 (연구 중 결과를 기록)에서 추가 데이터를 제공합니다. 따라서 Holoclar는 "조건부 승인"을 획득했습니다. 이것은 회사가 제공해야하는 의약품에 대한 추가 정보가 향후 제공 될 것임을 의미합니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이고 이에 대한 요약은 그에 따라 업데이트 될 것입니다.
Holoclar는 아직 어떤 정보를 기다리고 있습니까?
조건부 승인이 Holoclar에 발행되었으므로, Holoclar를 판매하는 회사는 의약품에 대한 추가 데이터를 제공 할 것입니다. 특히, 회사는 전향 적 임상 연구에서 Holoclar의 위험 및 이점에 대한 유용한 데이터를 제공 할 것입니다.
Holoclar의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Holoclar가 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 근거하여 건강 관리 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 Holoclar의 제품 특성 요약 및 패키지 전단에 안전 정보가 포함되었습니다. 또한, Holoclar를 만드는 회사는 부작용보고뿐만 아니라 연구 마지막 단계에서 환자 선택 및 모니터링에 대한 정보를 포함하여 의료 전문가에게 의약품의 안전한 사용에 대한 정보 자료를 제공 할 것입니다. 정보 자료는 치료를받을 환자에게 제공 될 것입니다. 자세한 내용은 위험 관리 계획 요약
Holoclar에 대한 추가 정보
2015 년 2 월 17 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 유럽 연합 전체에서 유효한 Holoclar의 마케팅 허가서를 발급했습니다. Holoclar 치료에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오. Holoclar와 관련된 Orphan Medicinal Products위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트 (ema.Europa.eu/ Find medicine / Human medicines / Rare disease designation)에서 확인할 수 있습니다. 이 요약의 최종 업데이트 : 02-2015.
