Translarna와 ataluren은 무엇을 위해 사용됩니까?
Translarna는 활성 물질 인 ataluren을 함유 한 의약품입니다. 걸을 수있는 5 세 이상 환자의 Duchenne 근이영양증의 치료에 적용됩니다. Duchenne 근이영양증은 점진적으로 근육 기능의 약화와 상실을 유발하는 유전 질환입니다. Translarna는 Dystrophin 유전자의 특정 유전 적 결함 ( "난센스 변이 (nsense mutation)")으로 인해 Duchenne 영양 장애를 가진 제한된 환자 그룹에서 사용됩니다. Duchenne 근이영양증 환자의 수가 적기 때문에 2005 년 5 월 27 일에 드 레나 나 (희귀 한 질병에 사용되는 약)라고 명명 된 '희귀 한'질병으로 간주됩니다.
Translarna는 어떻게 사용됩니까?
Translarna는 Duchenne / Becker 근이영양증 관리 경험이 풍부한 전문 의사가 처방전으로 치료를 시작해야합니다. Translarna 요법을 시작하기 전에 환자는 말도 안되는 돌연변이에 의해 질병이 발생했는지 확인하기 위해 혈액 검사를 받아야하며 따라서 Translarna 치료에 적합해야합니다. Translarna는 액체 또는 반고체 식품 (예 : 요구르트)과 혼합 된 입으로 섭취 할 수있는 과립 형태 (100, 250 및 1, 000 mg)로 제공됩니다. Translarna는 아침에 10mg / kg (체중 kg 당 10mg), 정오에 10mg / kg 및 저녁에 20mg / kg의 권장 용량으로 하루 3 회 복용합니다 (총 40mg / kg). 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Translarna - ataluren은 어떻게 작동합니까?
Duchenne 근이영양증 환자는 근육에있는 단백질 인 dystrophin 결핍증이 있습니다. 이 단백질은 수축 및 이완 과정에서 근육을 손상으로부터 보호하기 때문에 Duchenne 근이영양증 환자는 근육이 손상되어 시간이 지남에 따라 기능이 상실됩니다. Duchenne 근이영양증은 일련의 유전 적 이상으로 인해 발생할 수 있습니다. Translarna는 정상적인 디스트로핀 단백질의 생산을 조기에 막아줌으로써 디트로 핀 유전자에 특정 결함 (넌센스 변이라고 함)이 존재하기 때문에 질병을 일으키는 환자에게 사용되며 더 짧은 형태의 디스트로핀 단백질을 생성합니다. 제대로 작동 할 수 있습니다. Translarna는이 환자들에게 행동하여 세포에 존재하는 단백질 생산 장치가 결함을 극복 할 수 있도록하여 세포가 기능성 디스 트로 핀 단백질을 생산할 수있게합니다.
연구 과정에서 Translarna-ataluren이 얻은 이점은 무엇입니까?
Translarna는 외래성 duchenne 근이영양증이있는 174 명의 환자를 대상으로 한 주요 연구에서 조사되었는데, 이 중 2 회는 Translarna (매일 40mg / kg 및 80mg / kg)를 위약과 비교했다 허구의 치료). 효과의 주요 척도는 환자가 치료 48 주 후 6 분 동안 걸을 수있는 거리의 변화였습니다. 이 연구에서 수집 된 모든 데이터의 결과에 대한 첫 번째 분석에서 Translarna로 치료 한 환자와 위약으로 치료 한 환자가 여행 한 거리의 유의 한 차이는 나타나지 않았지만 추가 분석 결과 보행 능력은 매일 치료받는 그룹에서 감소한 것으로 나타났습니다 48 주간의 치료 후, Translarna 40mg / kg으로 매일 치료받은 환자는 위약으로 치료받은 환자보다 평균 31.3m 더 걸을 수있었습니다. 낮은 복용량의이 유익한 효과는 또한 환자의 일상 활동과 직접적인 관계를 포함하여 다른 효과 매개 변수의 향상으로 뒷받침됩니다. 그러나 고농도 (80 mg / kg / day)에서는 개선되지 않았다.
Translarna - ataluren과 관련된 위험은 무엇입니까?
Translarna (10 명 중 1 명 이상에게 영향을 줄 수있는)의 가장 흔한 부작용은 메스꺼움, 구토 및 두통입니다. Translarna는 정맥 내 투여시 아미노 글리코 시드 (aminoglycosides)로 알려진 항생제와 함께 사용되어서는 안됩니다. Translarna의 모든 부작용 및 제한 사항의 전체 목록은 패키지 소책자를 참조하십시오.
왜 Translarna ataluren이 승인 되었습니까?
기관의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Translarna의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. 사용 가능한 제한된 데이터와 80mg / kg / day의 가장 높은 용량으로 아무런 이득도 나타나지 않았음에도 불구하고, CHMP는 Translarna 40mg / kg의 1 일 복용량이 질병의 진행을 지연시키는 것으로 나타났다는 의견이있었습니다 보안 프로파일이 우려의 원인이 아님을 확인했습니다. 위원회는 또한 Duchenne 근이영양증의 심각성과이 상태로 고통받는 환자의 충족되지 않은 의학적 수요를 인식했습니다. Translarna는 "조건부 승인"을 획득했습니다. 이것은 회사가 제공해야하는 의약품에 대한 추가 정보가 향후 제공 될 것임을 의미합니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이며이 요약서는 그에 따라 업데이트 될 것입니다
Translarna - ataluren의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 취하는 조치는 무엇입니까?
Translarna가 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 수립되었습니다. 이 계획에 근거하여 헬스 케어 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 사전주의 사항을 포함하여 제품 특성의 요약 및 안전 리포 트에 대한 패키지 리플렛에 안전 정보가 포함되었습니다. 더 자세한 정보는 위험 관리 계획의 요약에서 얻을 수 있습니다.
Translarna-ataluren의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Translarna가 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 수립되었습니다. 이 계획에 근거하여 헬스 케어 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 제품 특성의 요약과 안전 지침에 대한 패키지 리플렛에 안전 정보가 포함되었습니다. 더 자세한 정보는 위험 관리 계획의 요약에서 얻을 수 있습니다.
Translarna - ataluren에 대한 추가 정보
2014 년 7 월 31 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 EU 전역에서 유효한 Translarna에 대한 마케팅 허가서를 발급했습니다. Translarna 치료에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오. Translarna와 관련한 고아 의약 제품위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트 (ema.Europa.eu/ Find medicine / Human medicines / Rare disease designation)에서 확인할 수 있습니다. 이 요약의 최종 업데이트 : 08-2014
