Strensiq-Asfotase alfa는 무엇이며 어떤 용도로 사용됩니까?
Strensiq은 어린 시절에 hypophosphatasia 환자의 장기 치료에 사용되는 약품입니다. 저인소증은 드문 유전성 뼈 질환으로 초기 치아 손실, 뼈 기형, 빈번한 골절 및 호흡 곤란을 유발할 수 있습니다. Strensiq은 활성 성분 asfotase alfa를 함유하고 있습니다.
hypophosphatasia 환자의 수가 적기 때문에 Strensiq은 2008 년 12 월 3 일 "드문 질환"으로 간주되어 Strensiq은 "희귀 질환에 사용되는 약"인 고아 약으로 지정되었습니다.
Strensiq-Asfotase 알파는 어떻게 사용됩니까?
Strensiq은 처방전으로 만 얻을 수 있으며 대사성 질환이나 뼈 질환 치료 경험이있는 의사가 치료를 시작해야합니다.
이 약은 다른 용량과 용량의 바이알에 주사 할 수있는 솔루션입니다. 1 주일에 6 번 (1mg / kg 체중) 또는 1 주일에 3 번 (2mg / kg 체중) 피하 주사로 투여합니다. 투여 할 약의 양은 환자의 체중에 따라 다르므로 의사는 체중의 변화, 특히 성장하는 어린이의 경우 용량을 조절해야합니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Strensiq-Asfotase alfa는 어떻게 작동합니까?
저 인산 지증은 "비특이적 알칼리성 인산 가수 분해 효소 (ALP)"라고 불리는 효소 생산에 관여하는 유전자의 결핍으로 생깁니다.이 효소는 건강한 뼈의 형성과 유지뿐만 아니라 칼슘과 칼슘의 관리에도 중요한 역할을합니다. 인체가 몸에있다. hypophosphatasia를 가진 개인은 충분한 기능의 ALP 효소가 부족하여 약한 뼈 구조를 가지고 있습니다. Strensiq의 활성 성분 인 Asphotase alfa는 인간 ALP 효소의 변형 카피이며 기능적 ALP의 농도를 증가시키기 위해 결핍 효소를 대체하기 위해 사용됩니다.
연구 중 Strensiq-Asfotase 알파가 얻은 이점은 무엇입니까?
Strensiq은 6 세에서 12 세 사이의 13 명의 어린이를 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었습니다. Strensiq은 24 주 동안 1 주일에 3 번 2mg / kg 또는 3mg / kg 체중으로 투여되었다. 이 약의 효과를 측정하는 주요 방법은 Strensiq로 치료 전과 후의 X 선에서 관찰되는 환자의 손목 관절과 무릎 관절의 외관 개선이었다. Strensiq으로 치료 한 어린이의 방사선 사진도 Strensiq로 치료하지 않은 16 세 소년에게 찍은 유사한 방사선 사진 ( "역사 검사")과 비교되었습니다. 성장과 신장을 포함한 효능의 다른 매개 변수도 고려한이 연구는 Strensiq로 치료받은 어린이의 경우 방사선 사진에서 입증 된 것처럼 관절 구조가 개선되었고 대부분의 환자는 신장이 증가한 것으로 나타났다 . 과거의 대조군에서는 유사한 수준의 시간대에서의 신장 증가 또는 관절 수준의 개선은 대부분의 환자에서 발견되지 않았다.
Strensiq의 효과는 일반적으로 추가 사소한 연구에 의해 확인되었는데, 일부에서는 Strensiq 1mg / kg을 일주일에 6 번 투여하는 것도 검사되었다.
Strensiq-Asfotase alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?
Strensiq (10 명 중 1 명 이상에 영향을 미칠 수있는)의 가장 흔한 부작용은 두통, 홍반 (피부 발적), 팔다리 통증, 발열, 과민 반응, 주사 부위의 반응 (통증, 발진 가려움증) 및 타박상 (타박상). Strensiq에서보고 한 제한 사항 및 부작용의 전체 목록은 패키지 소책자를 참조하십시오.
Strensiq-Asfotase 알파가 왜 승인 되었습니까?
기관의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Strensiq의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. 위원회는 hypophosphatasia가 심각하고 생명을 위협하는 질병이며, 이에 대해서는 허가받은 치료법이 없다고 언급했다. 주된 연구가 작은 규모로 수행되었지만 Strensiq과 다른 치료법 또는 치료받지 않은 환자를 직접 비교하지는 않았지만 CHMP는 관찰 된 뼈와 겉보기 성장의 개선이 중요한 이점이라고 생각했습니다. hypophosphatasia가 극히 드문 질환이기 때문에, 이 개체군에 대한 자료는 제한적일 수 있습니다. 안전성에 관해서는 주사 부위에서의 반응과 다른 부작용이 현재 권장 사항으로 관리 가능한 것으로 간주되었습니다.
Strensiq은 질병의 희소성으로 인해 의학에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 "예외적 인 상황"에서 허가되었습니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이며이 요약서는 그에 따라 업데이트 될 것입니다
Strensiq-Asfotase 알파에 대한 어떤 정보가 아직 필요합니까?
Strensiq은 예외적 인 상황에서 승인되었으므로 장기간에 걸쳐 Strensiq의 안전성과 유효성에 관한 정보를 수집하기 위해 저인 포 산증이있는 환자의 등록부를 개설 할 것입니다.
Strensiq-Asfotase alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 취하는 조치는 무엇입니까?
Strensiq이 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 근거하여 건강 정보 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 Strensiq의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 포함되었습니다.
또한 Strensiq을 올바르게 사용하고 의료 오류의 위험을 최소화하기 위해 환자 및 간병인에게 정보 자료를 제공 할 것입니다. 이 자료에는 환자를위한자가 주입 안내서와 질병이있는 어린이의 부모 또는 간병인이 사용하기 위해 주입하는 방법에 대한 지침이 포함됩니다.
회사는 또한 소아 인구에서 사용 된 Strensiq 용량으로 치료받는 성인 환자의 반응에 대한 데이터를 수집하는 연구를 수행 할 것입니다. 지속적인 연구는 13 세에서 18 세 사이의 청소년들에 대한 Strensiq의 이점을 계속해서 조사 할 것입니다.
Strensiq - Asphotase alfa에 대한 추가 정보
EPAR의 전체 버전과 Strensiq 위험 관리 계획의 요약은 기관의 웹 사이트 (ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports)를 참조하십시오. Strensiq 요법에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오.
