쿠반 (Kuvan) - 사 프로 테린 디 히드로 클로라이드

쿠반이란 무엇입니까?

Kuvan은 활성 물질 sapropterin dihydrochloride를 포함하는 약품입니다. 그것은 밝은 노란색 가용성 정제 (100 밀리그램)로 사용할 수 있습니다.

Kuvan은 무엇을 위해 사용 되었습니까?

Kuvan은 유전성 페닐 케톤뇨증 (PKU) 장애 또는 테트라 히드로 비오 테린 (BH4) 결핍 환자에서 하이퍼 페닐알라닌 혈증 (HPA, 혈액 중 페닐알라닌 수치가 높음) 치료에 사용됩니다. 이 질환으로 고통받는 환자는 아미노산 페닐알라닌 (식이 단백질에서 발견됨)을 티로신 (다른 아미노산)으로 전환하지 못합니다. 이로 인해 혈액에 페닐알라닌이 축적되어 뇌 및 신경계 문제를 일으킬 수 있습니다.

Kuvan은 성인과 어린이에게 사용할 수 있습니다. Kuvan은 4 세 이상인 PKU로 인해 HPA를 앓는 소아에게 사용하도록 명시되어 있습니다. 이 약은 4 세 미만의 PKU 때문에 HPA 소아에서 연구되지 않았습니다. Kuvan은 BH4 결핍으로 인해 HPA로 모든 연령의 어린이에게 사용할 수 있습니다.

Kuvan 치료는 약물에 적절히 반응하는 환자에게만 계속되어야합니다.

HPA 환자 수가 적기 때문에 2004 년 6 월 8 일 Kuvan은 희귀 질환에 사용되는 '희귀 의약품'으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

쿠반은 어떻게 사용 되었습니까?

Kuvan 치료는 PKU 및 BH4 결핍의 치료 경험이있는 의사에 의해 시작되고 감독되어야합니다. 페닐알라닌과 혈액 균형을 조절하기 위해서는 페닐알라닌과 단백질의 양을 모니터해야합니다. Kuvan은 장기간 사용할 수 있습니다.

Kuvan의 복용량은 환자의 체중에 따라 다릅니다. PKU 환자는 1 일 1 회 체중 kg 당 10mg으로 시작해야하며, BH4 결핍 환자는 1 일 1 회 2 ~ 5mg / kg으로 시작해야합니다. 1 주일 후, 환자가 치료에 반응하지 않으면 1 일 1 회 20mg / kg까지 용량을 조정할 수 있습니다. 만족스러운 대답은 혈액 내 페닐알라닌 수치를 적어도 30 % 감소 시키거나 의사가 수립 한 수준까지 감소시키는 것입니다. 이 반응이 한 달 후에 얻어지면 환자는 '반응 형'으로 분류되어 Kuvan을 계속 복용 할 수 있습니다.

Kuvan은 매일 아침 식사와 함께 섭취됩니다. 환자가 용액을 마시기 전에 정제는 물 한컵에 녹습니다. BH4가 결핍 된 일부 환자의 경우 최대 효과를 얻으려면 하루에 두 번 또는 세 번으로 나누어야합니다. Kuvan은 65 세 이상의 환자와 간 또는 신장 문제가있는 환자에게주의해서 사용해야합니다.

Kuvan은 어떻게 작동합니까?

혈액 내 페닐알라닌의 높은 수치는 효소 '페닐알라닌 히드 록 실라 제'에 의한 페닐알라닌의 티로신으로의 전환 문제에 달려있다. PKU 환자는 결함이있는 효소를 가지고 있으며 BH4 결핍 환자는 제대로 기능하기 위해 효소를 공급하는 '보조 인자 (cofactor)'인 BH4 수치가 낮습니다. 사프로테린 디 하이드로 클로라이드 Kuvan의 활성 물질은 BH4의 합성 카피입니다. PKU에서는 결함있는 효소의 활성을 증진시킴으로써 작용하고, BH4 결핍에서는 누락 된 보조 인자를 대체합니다. 이것은 페닐알라닌을 티로신으로 전환시키는 효소의 능력을 회복시켜 혈액 중의 페닐알라닌 수치를 감소시키는 것을 돕습니다.

쿠반은 어떻게 연구 되었습니까?

Kuvan의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.

PKU 환자 치료를 위해 Kuvan과 Kuvan을 위약으로 비교 한 두 가지 주요 연구에서 Kuvan을 연구했습니다. 이번 연구에 참여한 모든 환자들은 첫 8 일간의 쿠반 사이클에 대한 반응을 보였으 나 연구가 시작되기 전에 약을 복용하지 않은 상태에서 적어도 일주일을 보냈다.

첫 번째 연구에는 엄격한식이 요법을 따르지 않은 8 세 이상의 89 명의 환자가 포함되었습니다. 효과의 주된 척도는 6 주 만에 혈액 페닐알라닌 수치의 감소였다.

두 번째 연구에는 페닐알라닌 수치가 조절 된식이 요법을받은 4 세에서 12 세 사이의 46 명의 어린이가 포함되었습니다. 치료의 세 번째 주부터, 식단은 혈액의 페닐알라닌 수준을 기준으로 매 2 주마다 적용되었습니다. 효과의 주된 척도는 페닐알라닌을 원하는 수준으로 유지 시켜서 먹이를 먹을 수있는 페닐알라닌 양의 변화였습니다. 연구는 10 주간 지속되었습니다.

BH4 결핍 환자 치료를 위해 사 프로테로 틴 디 하이드로 클로라이드 (Sapropterin dihydrochloride)에 관한 발표 된 문헌에서 입수 가능한 세 가지 연구 결과를 발표했다. 이 연구 중 하나는 평균 15.5 개월 동안 치료받은 16 명의 환자를 포함했습니다.

Kuvan이 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?

PKU의 치료를 위해 Kuvan은 위약보다 효과적이었다. 첫 번째 연구에서, 연구에서 페닐알라닌의 혈중 농도는 리터당 867 μM이었다. 정상 수준은 PKU가없는 사람에서 리터당 약 60 마이크로 몰입니다. 6 주 후 페닐알라닌 수치는 Kuvan을 복용 한 환자에서 1 리터당 236 마이크로 몰 감소했으며 위약을 복용 한 환자에서는 3 마이크로 몰 증가했습니다. 두 번째 연구에서 Kuvan을 복용 한 어린이들은 10 주 후에 매일 체중 1 파운드 당 평균 17.5 mg의 페닐알라닌을 섭취 할 수 있었고, 위약을 복용 한 어린이보다 3.3 mg 많은 양이었다 .

BH4 결핍 환자를 대상으로 연구 한 결과, 사포로 테린 디 하이드로 클로라이드를 복용했을 때 혈액 내 페닐알라닌 수치와 질병의 다른 지표가 개선되었다.

Kuvan과 관련된 위험은 무엇입니까?

쿠반 (Kuvan)의 가장 흔한 부작용은 두통과 콧물 (콧물)입니다. Kuvan으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Kuvan은 sapropterin dihydrochloride 또는 다른 물질에 과민 반응 (알레르기 반응)이있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.

Kuvan이 승인 된 이유는 무엇입니까?

CHUN (Kuhn)의 의약품위원회 (Committee for Human Use)는 Kuvan의 이점이 PKU와 BH4가 결핍 된 성인 및 소아 환자에서 HPA 치료에 대한 위험보다 크며이 치료법에 반응하는 것으로 나타났습니다 . 위원회는 Kuvan에 마케팅 허가를 권고했다.