Fabrazyme - agalsidase 베타

Fabrazyme이란 무엇입니까?

Fabrazyme은 활성 물질 agalsidase beta를 포함하는 정맥 내 주입 (정맥으로 떨어지는)을위한 용액입니다.

Fabrazyme은 무엇을 위해 사용 되었습니까?

Fabrazyme은 희귀 한 유전 상태 인 Fabry 병 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 이 질환을 앓고있는 환자는 알파 - 갈 락토시다 아제 A라는 효소가 결핍되어 있습니다.이 효소는 정상적으로 지질 글로 보리 아실 세라 미드 (GL-3)를 분해합니다. 이 효소가 결핍되면 GL-3은 분해되어 신장 세포와 같은 신체 세포에 축적 될 수 없습니다.

이 질환을 앓고있는 환자는 신부전, 심장 질환 및 뇌졸중과 같은 심각한 질병을 포함하여 광범위한 증상을 나타냅니다.

이 질병으로 고통받는 소수의 환자를 감안할 때, 그것은 희귀 한 것으로 간주되었으며, 2000 년 8 월 8 일 Fabrazyme은 희귀 질환에 사용되는 약으로 고아 약으로 묘사되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Fabrazyme은 어떻게 사용 되는가?

파브리 병이나 다른 유전성 대사 장애 환자를 치료 한 경험이있는 의사 만이 Fabrazyme을 처방 할 수 있습니다. Fabrazyme의 용량은 체중 1kg 당 1mg이며 2 주에 한 번 정맥 내 주입으로 투여합니다. 초기 주입 속도는 주입 관련 반응의 위험을 줄이기 위해 분당 0.25 mg (시간당 15 mg)을 초과해서는 안됩니다. 주입 속도는 이후 주입시 점차 증가 할 수 있습니다. 한 연구는 Fabrazyme을 어린이에게 투여했을 때, 같은 복용량으로 8 세에서 16 세까지의 어린이에게 약을 투여 할 수 있다는 결론에 도달했습니다. 중증 신장 손상 환자는 치료에 덜 반응 할 수 있습니다. Fabrazyme은 장기적인 사용을 목적으로합니다.

Fabrazyme은 어떻게 작동합니까?

Fabrazyme은 효소 대체 요법을 시행 할 수있게합니다. 이러한 유형의 치료는 환자에게 부족한 효소를 제공합니다. Fabrazyme은 Fabry 질환이있는 사람들에게 알파 - 갈 락토시다 제 효소 A를 대체하기위한 것이다. Fabrazyme의 활성 물질은 "재조합 DNA 기술"로 알려진 방법으로 생산 된 효소의 인간 형태의 사본 인 agalsidase beta이다.이 효소는 유전자가 도입 된 세포 (DNA)에 의해 생산된다. 그것을 생성 할 수 있습니다. 이 대체 효소는 GL-3의 분해를 촉진하고 환자의 세포에 축적되는 것을 방지합니다.

Fabrazyme에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

73 명의 성인 환자를 대상으로 한 세 가지 임상 연구가 발표되었습니다. 주요 연구에서, Fabrazyme은 신 세포에서 GL-3 제거에 대한 약물의 효과를 측정 한 58 명의 환자에서 위약 (모조 치료)과 비교되었습니다.

파브리자인의 효능은 파브리 병으로 고통받는 8 세에서 16 세 사이의 16 명의 소아에서 검사되었다.

Fabrazyme이 연구 동안 얻은 이점은 무엇입니까?

주요 연구에서, Fabrazyme은 신장 세포에서 GL-3를 거의 제거했으며 치료 20 주 후에 거의 완료되었습니다. Fabrazyme으로 치료받은 환자의 69 %는 위약 그룹에서 발견 된 null 효과와 비교하여 최고의 지질 제거 수준을 보였다. 이로 인해 증상이 개선되거나 질병이 안정화 될 수 있습니다.

Fabrazyme으로 치료받은 어린이들조차도 혈중 GL-3 수치의 감소가 발견되었고 모든 어린이들은 20 주간의 치료 후에 정상 수치에 도달했다. 또한 어린이의 증상과 삶의 질이 향상되었습니다.

Fabrazyme과 관련된 위험은 무엇입니까?

연구 기간 동안, Fabrazyme의 가장 일반적인 부작용 (약 10 명 중 1 명)은 약제 자체보다는 주입에 의해 발생합니다. 가장 흔한 반응은 열과 오한입니다. 다른 일반적인 부작용은 두통, 감각 이상 (따끔 거림 및 따끔 거림과 같은 비정상적인 감각), 메스꺼움, 구토, 발적 및 차가운 감각이었습니다. 소아에서보고 된 부작용은 성인에서의 부작용과 유사합니다. Fabrazyme으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Fabrazyme을 복용중인 환자는 항체 (치료에 영향을 줄 수있는 Fabrazyme에 대한 반응으로 생성 된 단백질)를 생성 할 수 있습니다.

Fabrazyme은 agalsidase beta 나 다른 성분들에 과민증 (알레르기)이있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.

Fabrazyme이 승인 된 이유는 무엇입니까?

CHMP는 Fabry 병 환자에게 Fabrazyme 치료가 장기적인 임상 효과를 가져올 수 있다고 생각했다. CHMP는 파브리 병의 확진 된 진단을받은 환자에서 Fabrazyme의 이점이 장기 효소 대체 요법의 위험성을 능가하는 것으로 간주하여 마케팅 허가를받을 것을 권고했다.

Fabrazyme은 드문 질병을 치료하는 데 사용되므로 승인 당시의 데이터가 제한적이기 때문에 처음에는 예외적 인 상황에서 승인되었습니다.

제조업체가 요청 된 추가 정보를 제공 한 이후 2008 년 2 월 6 일 "예외적 인 상황"을 언급하는 조건이 삭제되었습니다.