Brineura - Cerliponase Alfa는 무엇을 위해 사용되고 무엇을 위해 사용됩니까?
Brineura는 진행형 뇌 손상으로 이어지는 아이들의 유전 적 장애인 제 2 형 신경 세포 분 비형 세럼 (CLN2)의 치료제입니다.
CLN2 환자의 수가 적기 때문에이 질병은 '희소 한'것으로 간주되며 2013 년 3 월 13 일에 브리 누라 (희귀병에 사용되는 약)가 '희귀 의약품'으로 지정되었습니다.
Brineura는 활성 성분 cerliponase alfa를 함유하고 있습니다.
Brineura - Cerliponase Alfa는 어떻게 사용됩니까?
Brineura는 뇌에 직접 주입됩니다. 처음 주입하기 전에 환자는 두개골 바깥에서 유체 구멍을 통해 뇌가있는 장치로 이식하는 수술을 받아야합니다.
뇌에 약물을 투여 한 경험이 풍부한 전문가가 2 주에 한 번 뇌를 주입합니다. 주입 반응의 위험을 줄이기 위해 Brineura로 치료하기 전이나 치료 중 다른 약을 환자에게 투여하거나 주입이 느려질 수 있습니다. 치료는 환자가 혜택을 볼 때까지 계속 될 수 있습니다.
Brineura는 처방전을 통해서만 얻을 수 있습니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Brineura - Cerliponase Alfa는 어떻게 작동합니까?
CLN2 환자는 tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1)이라는 정상적인 뇌 발달에 필요한 효소가 부족합니다. Brineura의 활성 성분 인 cerliponase alfa는 TPP1의 사본으로 누락 된 효소를 대체하기 위해 사용됩니다.
이 약은 뇌로 직접 혈류를 분리하고 약물과 같은 물질이 뇌 조직에 들어 가지 못하게하는 보호 장벽 인 혈액 - 뇌 장벽을 우회하기 위해 뇌에 직접 주입됩니다.
Brineura - Cerliponase Alfa가 연구 동안 보여준 이점은 무엇입니까?
첫 번째 연구에서는 Brineura가 표준 평가 척도에 따라 질병의 진행 속도를 감소시키는 것으로 나타났습니다.
Brineura로 치료 한 23 세의 어린이 (평균 연령 4 세)를 대상으로 실시한 연구에서 20 명 (87 %)은 치료를받지 않은 환자에서 역사적으로 관찰되는 운동 능력 및 언어 능력에서 2 점의 손실을 나타내지 않았습니다.
평가는 환자에게 운동 및 언어 능력 (0은 더 심하고 3은 정상)의 점수를 분리 한 의사에 의해 수행되었습니다. 환자의 최종 점수는 두 점수의 합계에 해당합니다.
후속 연구에서 Brineura의 이점은 1 년 동안 지속되었습니다. 그 결과 대부분의 환자에서이 질병이 느려질 수 있음을 보여주었습니다. 이 연구는 아직 진행 중이다.
Brineura - Cerliponase Alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?
Brineura (5 명 중 1 명 이상이 영향을 미칠 수 있음)의 가장 흔한 부작용은 열, CSF 단백질 (뇌액 및 척수)의 낮은 수준, ECG 이상 (심장 활동 검사), 구토, 상부 호흡기 감염 (코와 목 감염) 및 과민 반응 (알레르기 반응). Brineura에서보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Brineura는 생명을 위협하는 (알레르기 성) 과민 반응을 경험하고, 약을 다시 투여했을 때 증상이 재발 한 환자에게 사용되어서는 안됩니다. 또한 뇌에서 과도한 수분을 배출하기위한 분지를 이식 한 환자에게는 투여해서는 안됩니다. 마지막으로, 누출이나 감염과 같은 장치 관련 문제가있는 경우 Brineura는 환자에게 주어서는 안됩니다.
Brineura - Cerliponase Alfa가 승인 된 이유는 무엇입니까?
이용 가능한 데이터는 Brineura가 다른 치료법이없는 CLN2 환자의 운동 능력 저하 및 언어 능력 저하에 기여한다는 것을 보여줍니다.
보안과 관련하여 데이터는 받아 들일 수없는 문제를 드러내지 않습니다. 따라서기구의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 브리 누라의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했다.
Brineura는 질병의 희소성으로 인해 Brineura에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 "예외적 인 상황"에서 승인되었습니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이고 이에 대한 요약은 그에 따라 업데이트 될 것입니다.
브린느라 (Brineura)는 아직 어떤 정보를 기다리고 있습니까?
Brineura는 예외적 인 상황에서 허가를 받았기 때문에 장기간 사용했을 때 알레르기 반응의 위험성과 악화를 늦추거나 중단시키는 장기적 효능을 포함하여 의약품의 안전성에 대한 연구 자료를 추가로 제공 할 예정입니다 모터 및 언어 기술. 이 연구에는 2 세 이하의 어린이가 참석할 예정이며 현재 자료가 없습니다.
Brineura - Cerliponase Alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
브리 누라 (Brineura)를 시판하는 회사는 약을 사용해야하는 모든 의료 전문가에게 그것을 사용하는 방법에 대한 교육 자료와 감염이나 장애와 같은 장치 관련 문제를 방지하는 방법을 제공합니다.
브리 누라의 안전하고 효과적인 사용을 위해 의료 전문가와 환자가 따라야 할 권장 사항과주의 사항은 제품 특성 요약 및 패키지 전단에 포함되어 있습니다.
Brineura - Cerliponase Alfa에 대한 상세 정보
Brineura의 전체 EPAR는기구 웹 사이트에서 찾을 수 있습니다 : ema.europa.eu/Find 의학 / 인간 의약품 / 유럽 공공 평가 보고서. Brineura 요법에 대한 자세한 내용은 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오.
Brineura와 관련된 희귀 의약품위원회위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트에서 확인할 수 있습니다 : ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease 지정.
