솔리리스 -에 구리 리사 맙

Soliris 란 무엇입니까?

Soliris는 주입 용액으로 만들어진 농축액입니다. 그것은 활성 성분 인 eculizumab을 함유하고 있습니다.

Soliris는 무엇을 위해 사용됩니까?

Soliris는 발열 성 야행성 헤모글로빈 뇨 (PNH) 환자의 생명을 위협하는 희귀 유전 질환으로 적혈구의 용해 (분해)를 너무 빨리 일으키는 환자의 치료에 사용됩니다. 결과는 빈혈 (적혈구 수 감소), 혈전증 (혈관 내 응고 형성) 및 어두운 소변입니다.

PNH 환자 수가 적기 때문에 2003 년 10 월 17 일 Soliris는 희귀 질환으로 간주되어 "희귀 질환에 사용되는 약"으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Soliris는 어떻게 사용됩니까?

Soliris는 혈액 장애 환자 치료 경험이있는 의사의 감독하에 의사 또는 간호사와 같은 의료 전문가가 제공해야합니다.

Soliris 치료는 일주일에 한 번 25-45 분 동안 600 mg의 제품을 주입 (정맥으로 떨어 뜨림) 한 다음 5 주 동안 900 mg을 투여하는 것으로 구성됩니다. 그 후 약 2 주에 900mg을 투여해야한다. Soliris 치료를 시작하기 최소 2 주 전에 모든 환자는 박테리아 인 Neisseria meningitidis 에 의한 수막염 예방 접종을 받아야하며 현재 지침에 따라 재 접종해야합니다.

Soliris를받는 환자는 특정 유형의 감염 증상을 설명하는 특정 카드를 제공 받아야하며, 이러한 증상이 나타나면 즉시 치료를받을 것을 경고합니다.

Soliris는 어떻게 작동합니까?

솔리리스의 활성 물질, 에쿠 리 주맙 (eculizumab)은 단일 클론 항체입니다. 단일 클론 항체는 신체의 특정 구조 (항원)를 인식하고 결합하도록 고안된 항체 (단백질 유형)입니다. Eculizumab은 보체라는 신체 방어 시스템의 일부인 보체 단백질 C5에 결합하도록 고안되었습니다. EPN에서 환자는 적혈구 표면에 위치한 CD59 단백질에 결함이 있으며, 이는 보체가 세포를 공격하지 못하게합니다. 이 결함의 결과로 보체가 적혈구를 파괴합니다. 보체로부터 C5 단백질을 차단함으로써, 에쿠 리주 맙은 보체가 세포를 공격하는 것을 막아 용해를 줄이고 질병의 증상을 완화시킵니다.

Soliris에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

Soliris의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.

Soliris는 작년에 빈혈로 최소 4 회 수혈을받은 PNH 환자 88 명을 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었습니다. Soliris는 위약 (가짜 치료)과 비교되었습니다. 효과의 주된 지표는 적혈구에서 발견되는 헤모글로빈 수치가 개별 목표 수치보다 높게 유지되는 환자 수와 치료 첫 26 주 동안 필요한 적혈구 수혈 횟수입니다 .

Soliris가 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?

Soliris는 위약보다 EPN의 증상 개선에 더 효과적이었다. 주요 연구에서, Soliris로 치료받은 환자의 49 % (43 명 중 21 명)는 안정한 헤모글로빈 수치를 보였고, 평균적으로 적혈구 수혈은 필요하지 않았습니다. 이와 대조적으로 위약을 복용 한 44 명의 환자 중 안정적인 헤모글로빈 수치를 보인 환자는 없었으며 평균 10 회 이상의 수혈이 필요했습니다.

솔리리스와 관련된 위험은 무엇입니까?

Soliris의 가장 흔한 부작용 (10 명 중 1 명 이상에서 나타남)은 두통입니다. Soliris에보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Soliris는 eculizumab, 마우스 단백질 또는 다른 물질에 과민 반응 (알레르기 성)이 있거나 유전성 보체 결핍을 앓고 있거나 기대되는 사람에게 사용하면 안됩니다. 뇌수막염의 위험이 증가하므로, Neisseria meningitidis에 감염된 사람이 나이 세균에 대해 예방 접종을받지 않은 사람에게는 Soliris를 투여해서는 안됩니다.

Soliris가 왜 승인 되었습니까?

CHMP는 발열 성 야행성 혈색소뇨증 (PNH) 환자의 치료에서 Soliris의 이점이 위험보다 크다는 결론을 내렸지 만 Soliris의 이점에 대한 증거는 피실험자에게만 국한되어 있다고 지적했다. 이전에는 수혈을 받았다. 위원회는 Soliris에 마케팅 허가를 권고했습니다.