Ammonaps 란 무엇입니까?
암모 나프 (Ammonaps)는 나트륨 페닐 부티레이트를 유효 성분으로 함유하고있는 약입니다.
흰 타원형 정제 (500mg) 또는 과립 (940mg / g)의 형태.
Ammonaps는 무엇을 위해 사용됩니까?
Ammonaps는 요소 순환 장애 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 이 환자들에서는 간에서 보통 함유되어있는 특정 효소가 부족하기 때문에 신체는 질소 잔류 물을 배출 할 수 없습니다. 신체에서 질소 함유 잔류 물은 암에 특히 유해한 물질 인 암모니아 형태로 존재합니다. 암모 폴은 다음 효소 중 하나 이상이 결핍 된 환자에게 권장됩니다 : carbamylphosphate synthetase, ornithine transcarbamylase 또는 arginosuccinic synthetase.
이 약은 다음과 같은 특징을 가진 환자에게 투여 될 수 있습니다 :
• 초기 신생아 발병 (생후 첫 달에 일어나는 하나 이상의 전술 한 효소의 총 결핍);
• 암모니아의 높은 비율로 인해 뇌 손상을 입은 피험자에서 후기 발병 (생후 첫 달 후에 나타나는 부분 효소 결핍).
약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.
Ammonaps는 어떻게 사용됩니까?
Ammonaps를 사용한 치료는 우레아 순환 장애 환자 치료 경험이있는 의사가 따라야합니다.
Ammonaps는 질소 섭취를 줄이기위한 특별한 저 단백질식이 요법과 함께 다른 치료법에 추가로 사용됩니다. Ammonaps의 일일 복용량은 환자에 따라 달라지며식이 요법에 따라 체중과 신장이 다릅니다. 따라서 정확한 일일 복용량을 결정하기 위해서는 정기적 인 혈액 검사가 필요합니다. Ammonaps의 1 일 복용량은 식사 사이에 고르게 분배되어야합니다. 알약은 신생아와 알약을 삼킬 수없는 환자를위한 알약입니다. 과립은 섭취하기 직전에 음식 또는 음료와 혼합되거나, 복부 또는 코에서 위까지의 탐침에 의해 투여되기 전에 물에 용해된다.
Ammonaps는 환자가 성공적으로 간 이식 수술을받을 때까지 장기간 치료법입니다.
Ammonaps는 어떻게 작동합니까?
질소는 음식에 포함 된 단백질을 통해 체내로 유입 된 다음 암모니아로 전환됩니다. 요소 순환 장애가있는 환자의 경우 신체는 체내에 존재하는 암모니아를 제거 할 수 없으며 그 내부에 축적됩니다. 이러한 축적은 장애, 뇌 손상 및 사망과 같은 심각한 영향을 초래합니다. 암모늄의 활성 물질, 페닐 부티레이트 나트륨은 신체에 의해 페닐 아세테이트라는 물질로 변형됩니다. 페닐 아세테이트는 신장을 통해 체내에서 제거 될 수있는 물질을 형성하기 위해 질소를 포함하는 아미노산 인 글루타민과 결합합니다. 이것은 질소 축적을 줄여 몸에서 생성되는 암모니아의 양을 줄입니다.
암모 랩은 어떻게 연구 되었습니까?
Ammonaps로 치료 받고 이전에 상기 장애에 대한 다른 치료를받지 않은 요소 사이클 장애로 고통받는 82 명의 환자를 대상으로 약제를 연구했다. 암모냅스는 다른 치료법과 비교되지 않았습니다. 주요 효능 지수는 생존율 이었지만 고 암모니아 혈증 (혈액 내 암모니 아 수준이 매우 높음), 인지 발달 (생각할 수있는 능력의 발달, 학습 그리고 기억하십시오), 혈액 내 암모니아와 글루타민의 성장과 수준.
연구 기간 동안 Ammonaps가 얻은 이점은 무엇입니까?
Ammonaps로 치료 한 신생아의 전체 생존율은 약 80 %였다. 반면, 치료받지 않은 유아는 대개 생후 1 년 이내에 사망합니다. 나중에 질병을 발병 한 환자에서 기록 된 생존율은 더 높았다. 장애의 위험을 줄이려면 조기 진단과 즉각적인 치료가 중요합니다.
Ammonaps와 관련된 위험은 무엇입니까?
Ammonaps의 가장 흔한 부작용은 월경주기가없는 무월경이나 월경주기가 불규칙한 경우입니다 (출산 연령의 여성 환자에게만 적용됨). 다른 일반적인 부작용으로는 신장 기능 장애 및 혈구 수 이상 (적혈구, 백혈구 및 혈소판)이 있습니다. Ammonaps로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.
암모늄은 나트륨 페닐 부티레이트 또는 다른 성분에 과민 반응을 일으킬 수있는 (알레르기가있는) 사람들에게 사용되어서는 안됩니다. 임신 중이나 모유 수유 중에는 약을 투여해서는 안됩니다.
왜 Ammonaps가 승인 되었습니까?
CHMP (Commission for Human Use for Human Use)는 우레아주기의 장애가 감소 된 치료법이있는 심각한 질병을 구성한다는 것을 발견했다.
암모냅스는 혈액 내 암모니아의 과도한 축적을 방지하는 것으로 나타났습니다. 제한된 정보가 있음에도 불구하고 CHMP는 Ammonaps의 이점이 요소 순환 장애의 만성 치료에서 보조 요법으로 위험보다 중요하므로 마케팅 승인을 권고했습니다.
Ammonaps는 희소 한 질병의 처리를위한 승인의 때에 제한된 정보가 유효했기 때문에 "예외적 인 상황"에서 허가되었다. 회사가 요청 된 추가 정보를 제공 한 이후 2004 년 7 월 6 일 "예외적 인 상황"제한이 삭제되었습니다.
Ammonaps에 대한 추가 정보 :
1999 년 12 월 8 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 유럽 연합 전역에서 유효한 Ammonaps에 대한 마케팅 허가서를 발급했습니다. 마케팅 허가는 2004 년 12 월 8 일과 12 월 8 일에 갱신되었습니다. 마케팅 허가 소유자는 Swedish Orphan International AB입니다. Ammonaps에 대한 전체 EPAR은 여기에서 찾을 수 있습니다.
이 요약의 최종 업데이트 : 12-2009
