나글 라 진머 (Naglazyme - galsulfase)

Naglazyme이란 무엇입니까?

Naglazyme은 주입 용 솔루션입니다 (정맥에 떨어 뜨림). 그것은 활성 물질 galsulfase를 포함합니다.

Naglazyme은 무엇을 위해 사용됩니까?

Naglazyme은 mucopolysaccharidosis VI (MPS VI 또는 Maroteaux-Lamy 증후군) 환자의 치료에 사용됩니다. 이 질병은 glycosaminoglycans (GAGs)로 알려진 신체 내 물질의 분해에 필요한 아릴 설파 타제 B라는 효소가 없기 때문에 발생합니다. 효소가 존재하지 않으면, GAG는 분해되어 세포 내에 축적 될 수 없다. 따라서 질병의 징후가 나타나는데, 가장 명백한 것은 짧은 키, 큰 머리 및 걷기 어려움입니다. 이 질환은 보통 1 세에서 5 세 사이의 소아에서 진단됩니다.

MPS VI가있는 환자의 수가 적기 때문에 "드물다"고 간주됩니다. Naglazyme은 2001 년 2 월 14 일 희귀 질환에 사용되는 약으로 고아 약으로 지정되었습니다.

Naglazyme은 어떻게 사용됩니까?

Naglazyme을 사용한 치료는 MPS VI 또는 유사한 질병을 앓고있는 환자의 관리 경험이있는 의사가 감독해야합니다. 응급 상황 발생시 인공 호흡 장비가있는 상황에서 관리해야합니다.

Naglazyme은 일주일에 한 번 4 시간 주입으로 주어집니다. 각 주입 전에 환자는 알레르기 반응의 위험을 줄이기 위해 항히스타민 제를 복용해야하며 발열을 예방하기위한 약을 투여해야합니다. 5 세 미만의 환자는 Naglazyme의 주요 연구에 포함되지 않았지만 심각한 유형의 MPS 인 것처럼 취급하는 것이 중요합니다.

Naglazyme은 어떻게 작동합니까?

Naglazyme은 효소 대체 요법입니다. 효소 대체 요법은 환자에게 부족한 효소를 제공합니다. Naglazyme의 활성 물질 인 galsufase는 인간 효소 인 arylsulfatase B의 사본입니다. Naglazyme은 GAG를 분해하고 세포 내 축적을 차단하는 데 도움을줍니다. 이것은 MPS VI의 증상을 개선 할 수 있습니다.이 질병을 가진 사람들이 걸을 수있는 거리도 포함됩니다. Galsulfase는 "recombinant DNA technology (유전자 재조합 기술)"로 알려진 방법으로 생산됩니다. 유전자 (DNA)가 도입되어 효소를 생산할 수있는 세포로 구성됩니다.

Naglazyme은 어떻게 연구 되었습니까?

Naglazyme은 5 ~ 29 세 사이의 39 명의 MPS VI 환자를 대상으로 한 주요 연구에서 위약 (가짜 치료)과 비교되었습니다. 효과의 주요 척도는 환자가 치료 24 주 후에 걸을 수있는 거리였습니다.

연구 기간 동안 Naglazyme이 얻은 이점은 무엇입니까?

Naglazyme은 위약보다 효과적이었다. 24 주 치료 후 평균 거리

12 분 동안 여행 한 환자는 Naglazyme 치료 환자에서 109m, 위약 치료 환자에서 18m 증가했습니다.

Naglazyme과 관련된 위험은 무엇입니까?

이 연구에서 Naglazyme (10 명 중 1 명 이상)에게서보고 된 가장 일반적인 부작용은 다음과 같습니다 : 귀앓이, 호흡 곤란, 일반적인 통증 및 주입 반응 (발열, 오한, 발진 및 두드러기). Naglazyme에보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Naglazyme은 galsulfase 나 다른 성분에 과민 반응을 일으킬 수있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.

왜 Naglazyme이 승인 되었습니까?

CHMP (Human Product Use for Human Use)위원회는 위약으로 치료받은 환자와 비교하여 MPS VI 환자의 Naglazyme 치료가 예를 들어 개선 된 이동성과 같은 이점을 제공한다는 것을 입증했습니다. Naglazyme은 MPS VI의 증상을 약간 개선합니다. 이것은 심각한 질병이며이 질환을 앓고있는 대부분의 환자에게 대체 치료법이 없기 때문에 CHMP는 Naglazyme의 이점이 진단받은 환자의 장기간 효소 대체 요법에 대한 위험보다 더 크다고 생각했습니다 MPS VI에 의해 확인 됨. 위원회는 Naglazyme에게 마케팅 허가를 권고했다. Naglazyme은 "예외적 인 상황"에서 승인을 받았습니다. 이것은 질병이 드물기 때문에 Naglazyme에 대한 완전한 정보를 얻는 것이 불가능하다는 것을 의미합니다. 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 의약품에서 사용할 수있는 새로운 정보를 매년 검토하고 필요한 경우 요약 정보를 업데이트합니다.

Naglazyme에서 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?

Naglazyme을 만드는 회사는 임신과 수유중인 여성과 5 세 미만의 어린이에게 Naglazyme의 장기적인 효능과 안전성을 조사하기 위해 연구를 실시하고 있습니다. 치료에 대한 반응에 영향을 줄 수있는 Naglazyme 섭취에 대한 반응)과 약의 부작용을 확인하십시오. 또한 제조 회사는 장기간 정기적으로 환자에게 최적의 용량을 제공하기위한 연구를 수행하고 있습니다.