시스 타단 - 무수 베타 인

Cystadane은 무엇입니까?

시스 타다 인 (cystadane)은 베타 인 무수물 인 활성 물질을 함유 한 경구 용 분말입니다.

Cystadane은 무엇을 위해 사용됩니까?

Cystadane은 비타민 B6 (피리독신), 비타민 B12 (코발라민), 엽산 및 특정식이 요법과 같은 다른 치료법의 보충제 인 호모 시스틴 뇨증 치료에 사용됩니다.

호모 시스틴 뇨증 (homocystinuria)은 신체가 아미노산 메티오닌을 완전히 대사 할 수없는 유전성 질환입니다. 메티오닌은식이 성 단백질에 자연적으로 존재하며 정상적으로 호모시스테인으로 변형 된 다음 시스테인으로 변형됩니다. 호모 시스틴 뇨증 환자는 호모시스테인을 시스테인으로 변형시킬 수 없습니다. 결과적으로 호모시스테인은 혈액과 소변에 축적됩니다. 호모 시스틴뇨증의 전형적인 증상은 혈전증 (혈관에서 혈병 형성), 뼈의 부서지기 쉬운 정도, 골격 이상, ectopia lentis (결정체가 정상 위치와 관련하여 변이 된 이상) 및 후기 해체입니다. 사망률이 높은 심각한 질병입니다. Cystadane은 methionine ( "cystationine beta-synthase"[CBS] 또는 "5.10-methylentetrahydrofolate reductase"[MTHFR])의 대사에 필요한 물질의 결핍으로 인해 알려진 세 가지 유형의 호모 시스틴 뇨증 ) 또는 "코발라민 보조 인자의 대사"(cbl)에 결함이 있습니다.

호모 시스틴 뇨증 환자의 수가 적기 때문에 드문 것으로 여겨지며 2001 년 7 월 9 일 시스 테 다네 (Cystadane)는 희귀 질환에 사용되는 약인 고아 약 (orphan medicine)으로 지정되었습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Cystadane은 어떻게 사용됩니까?

호모 시스틴 뇨증 환자 치료 경험이있는 의사가 시스타 데인으로 치료해야합니다.

10 세 이상의 환자에게 권장되는 Cystadane의 표준 용량은 1 일 6g으로 2 개의 동일한 용량으로 나뉘어져 있습니다. 10 세 미만의 어린이는 하루에 체중 kg 당 100mg을 2 회 복용해야합니다. 소아에게 투여하는 용량은 치료 반응 (혈액 내 호모시스테인 수치를 측정하여 모니터링)에 따라 조정할 수 있습니다. 그러나 하루에 두 번 이상 또는 체중 1 킬로그램 당 150mg을 초과하는 양을 증가 시키더라도 시스타 데인의 이점은 개선되지 않습니다. 치료 목적은 혈장 호모시스테인 수치를 15 μM 이하로 유지하거나 가능한 한 낮게 유지하는 것입니다. 이 결과는 일반적으로 한 달 이내에 달성됩니다.

Cystadane과 함께 3 개의 측정 숟가락이 공급되어 100 mg, 150 mg 및 1 g의

먼지. 복용량은 물, 주스, 우유, 아기 또는 음식을 위해 제조 된 식품에 완전히 용해되어야하며 혼합 직후 섭취해야합니다.

Cystadane은 어떻게 작동합니까?

Betaine은 사탕무에서 추출한 천연 물질입니다. 호모 시스틴 뇨증에서 베타 인은 호모시스테인의 혈장 농도를 감소시켜 "리메틸레이션"이라고 불리는 신체 반응을 촉진시켜 호모시스테인이 다시 메티오닌으로 전환되도록합니다. 이런 식으로 질병의 증상이 호전됩니다.

Cystadane에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

이 회사는 과학 문헌에서 Cystadane에 대한 데이터를 발표했습니다. 여기에는 다양한 연령의 호모 시스틴 뇨증 환자의 호모 시스테인 수치에 대한 다양한 용량으로 투여 된 시스타 다인의 효과를 설명하는 202 가지 보고서가 포함되었습니다. 증상에 대한 정보, 복용량과 투여 기간, 그리고 다른 약물들도 140 명의 환자에게 제공되었다.

동시에. 대부분의 환자는 또한 비타민 B6 또는 B12 또는 엽산을 섭취했습니다. 이 연구의 정보는 동일한 질병을 가진 치료받지 않은 환자에서 관찰 된 결과를 설명하는 발표 된 보고서와 비교되었습니다.

Cystadane이 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?

Cystadane을 복용 한 환자는 심혈 관계 질환 증상 (심장 및 혈관)이 개선되고 환자의 약 4 분의 1이보고 한 개선 된 신경계와 관련하여 치료받지 않은 환자보다 호모시스테인 수치가 크게 감소했다 Cystadane으로 치료 받고있다. 이 약은 3 가지 호모 시스틴 뇨증 환자 모두를 치료하는데 효과적이었다.

Cystadane과 관련된 위험은 무엇입니까?

Cystadane (10 명 중 1 명 이상 환자에게서 나타남)의 가장 빈번한 부작용은 수준입니다

높은 혈장 메티오닌 수준. Cystadane을 복용하는 환자에서 메티오닌 수치를 모니터링해야하는데, 이 수치의 증가는 뇌부종 (뇌 부종)과 관련 될 수 있습니다. 구토 나 시각적 변화가있는 아침 두통과 같은 뇌부종 증상이있는 환자는 Cystadane 치료를 중단해야 할 수도 있으므로 의사에게 알려야합니다. Cystadane으로보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오. 시스테인은 베타 인에게 과민 반응 (알레르기 반응)이있는 환자에게는 사용하지 말아야합니다.

시스타 댄이 왜 승인 되었습니까?

CHMP는 Cystadane에 대한 체계적인 연구가 제한되어 있음에도 불구하고 호모 시스틴 뇨 치료의 보조 요법으로, 비타민 요법의 보충제로서 그리고 비타민 요법의 보조 요법으로 유용하다고 결론 지었다. 특정 식단. 위원회는 Cystadane이 다른 치료법을 대체하지 않는다고 말합니다.

CHMP는 Cystadane의 효능이 호모 시스틴 뇨증의 부작용으로 인한 위험보다 더 크다고 결정했는데, 제품 표시에 따라 사용하면 마케팅 허가를 받도록 권장했습니다.