Orfadin - nitisinone

오파 딘이란 무엇입니까?

Orfadin은 활성 물질 인 nitisinone을 함유하고 있으며 흰색 캡슐 (2, 5 및 10 mg)으로 구입할 수 있습니다.

Orfadin은 무엇을 위해 사용됩니까?

Orfadin은 유형 1 (HT-1)의 유전성 타이로신 혈증 치료에 사용됩니다. 몸이 아미노산 티로신을 완전히 분해하지 못하는 희귀 한 소아기 질환입니다. 결과적으로 해로운 물질이 형성되어 체내에 축적되어 어린 어린이에게 심각한 간 문제와 간암을 유발합니다. Orfadin은 아미노산 tyrosine과 phenylalanine이 적은식이 요법으로 제공됩니다.

HT-1 환자의 수가 적기 때문에 2000 년 12 월 29 일 Orfadin이 희귀 질환에 사용되는 약제 인 고아 약품 (anphan medicine)의 상태를 "희귀"한 것으로 간주하고 있습니다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Orfadin은 어떻게 사용됩니까?

Orfadin 치료는 HT-1 환자 치료 경험이있는 의사가 시작하고 모니터링해야합니다. 가능한 한 빨리 치료를 시작해야하며 환자의 반응과 체중에 따라 Orfadin의 용량을 조정해야합니다.

권장 초기 용량은 체중 kg 당 1mg을 2 회 복용으로 나눈 값입니다. 캡슐은 일반적으로 전체를 삼켰지 만 열 수 있으며 소량의 물이나 음식에 내용물이 섞여있어 즉시 삼킬 수 있어야합니다. Orfadin은 장기간 사용할 수 있습니다. 환자는 적어도 6 개월마다 모니터링해야합니다.

Orfadin은 어떻게 작동합니까?

티로신은 다른 효소에 의해 신체에서 대사됩니다. HT-1을 가진 환자는 이러한 효소 중 하나가 없으므로 티로신은 신체에서 적절하게 제거되지 않지만 유해 물질로 변형됩니다. Orfadin의 활성 성분 인 Nitisone은 티로신을 유해 물질로 전환시키는 효소를 억제합니다. 그러나 티로신은 Orfadin으로 치료하는 동안 체내에 남아 있기 때문에 환자는 티로신이 부족한 특별한 식사를 따라야합니다. 식이 요법은 신체의 티로신으로 전환되므로 페닐알라닌이 부족해야합니다.

Orfadin에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

Orfadin에 대한 가장 큰 연구는 "자비로운 사용"프로그램의 일환으로 25 개국 87 개 병원의 257 명의 환자에게 수행되었습니다. 이것은 의사가 마약이 최종적으로 승인되기 전에 환자에게 마약을 요청할 수있는 프로그램입니다. 이 연구는 Orfadin이 생존에 미치는 영향을 조사하고 HT-1 환자의 생존율을 설명하고 수정 된식이로 치료 한 의학 저널에 발표 된 보고서와 비교했다.

Orfadin은 연구 동안 어떤 이점이 있습니까?

Orfadin의 가장 큰 장점은 예상 수명을 상당히 연장시키는 것입니다. 예를 들어, HT1로 2 개월 미만의 어린이는식이 요법만을 따를 경우 보통 5 년 간 생존 할 확률이 28 %에 불과합니다. 치료에 Orfadin을 추가하면 생존율이 82 %에 달합니다. 조기 치료가 시작되면 생존 확률이 높아집니다.

Orfadin과 관련된 위험은 무엇입니까?

Orfadin의 가장 흔한 부작용은 혈소판 감소증 (백혈구 수 감소), 백혈구 감소증 (낮은 백혈구 수), 과립구 감소증 (낮은 과립구 수치, 백혈구 유형 결막염 (눈꺼풀을 덮는 막의 염증), 각막의 불투명도 (각막의 혼탁, 동공 앞의 투명한 층), 각막염 (각막의 염증), 광 공포 (빛에 대한 눈의 민감성 증가) 및 통증 접안 렌즈. 이러한 증상의 대부분은 부적절한 식사로 인한 높은 수준의 티로신 때문일 수 있습니다. Orfadin에보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Orfadin은 nitisinone이나 약물의 다른 성분들에 과민 반응 (알레르기 반응)이있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다.

왜 Orfadin이 승인 되었습니까?

인간 의용 의약품위원회 (CHMP)는 Orfadin이 HT-1에 대한 효과적인 치료제 인 것으로 나타났습니다. 특히 환자의 간이 너무 손상되기 전에 일찍 시작한 경우에 효과적입니다. Orfadin은 또한 문헌에서보고 된 수정식이 단독으로 얻은 결과보다 환자에게 더 나은 결과를 제공합니다. 그러므로 CHMP는 Orfadin의 효능이 티로신과 페닐알라닌이 적은식이 요법과 함께 HT-1의 확진 된 진단을받은 환자의 치료 위험보다 더 크다고 결론 지었다. 따라서위원회는 Orfadin에게 마케팅 허가를 권고했다.