Orphacol - Cholic acid는 무엇을 위해 사용되고 무엇을 위해 사용됩니까?
Orphacol은 지방을 소화하는데 사용되는 담즙에 존재하는 물질 인 콜산 (cholic acid )을 함유 한 의약품입니다. Orphacol은 생후 한 달부터 유전 적 이상으로 담즙을 생성 할 수없는 어른과 어린이의 치료를 위해 사용됩니다. 이것은 2 개의 특정 간 효소 (3β- 하이드 록시 -Δ5-C27- 스테로이드 산화 환원 효소 또는 3- 옥소 -Δ4- 스테로이드 -5β- 환원 효소)의 충분한 양을 소유하지 않은 환자에서 사용됩니다. 이 결핍은 담즙의 주성분 인 콜린 산 (cholic acid)과 같은 소위 담즙 산 (primary bile acids)의 충분한 양을 생산하는 간 기능을 손상시킵니다. 이 기본 담즙산이 부족할 경우, 신체는 간 손상을 일으킬 수있는 비정상 담즙산을 생성하여 심각한 간 기능 부전을 일으 킵니다. 선천성 담즙산 합성의 선천성 이상 환자 수가 적기 때문에 2002 년 12 월 18 일 Orphacol은 희귀 질환으로 간주되는 "희귀 의약품"으로 지정되었습니다.
Orphacol-Cholic acid는 어떻게 사용 되나요?
Orphacol을 처방 받고 치료할 수있는 약물은 간 질환을 전문으로하는 의사가 시작하고 모니터링해야합니다. Orphacol은 캡슐 형태로 제공되며 매일 식사와 동시에 거의 같은 시간에 복용해야합니다. 일일 복용량은 체중 kg 당 5 ~ 15 mg이며 담즙산 상태에 따라 최소 50 mg에서 최대 500 mg까지 매일 적당합니다. 캡슐을 삼킬 수없는 어린이의 경우 그 내용물을 병 우유 나 과일 주스에 첨가 할 수 있습니다. 간 기능이 3 개월 이상 개선되지 않으면 치료를 중단해야합니다.
Orphacol-Cholic acid는 어떻게 작동합니까?
Cholic acid는 간에서 생산되는 주요 1 차 담즙산입니다. Orphacol의 콜산 (cholic acid)은 환자의 몸에서 생성되어야하는 콜릭 산 (cholic acid)을 대체합니다. 이 방법으로 비정상 담즙산의 생성을 감소시키고 소화 시스템에서 담즙의 정상적인 활동을 촉진하여 증상의 증상을 완화시킵니다.
연구 기간 동안 Orphacol-Cholic acid가 갖는 이점은 무엇입니까?
cholic acid는 알려진 물질이기 때문에 이러한 효소 적 결핍에서의 사용은 통합되었으며, 신청자는 과학 문헌 자료를 제출했다. 신청인은 1 차 담즙산 합성 선천성 오류가있는 49 명의 환자 (3β-hydroxy-Δ5-C27- 스테로이드 산화 환원 효소 결핍 환자 38 명과 3- 옥소 -Δ4 결핍 환자 11 명)에서 수집 한 과학 문헌 자료를 제출했다 -steroide-5β 환원). 그는 콜린 산으로 치료받은 28 명의 피험자에 대한 효과를 다른 담즙산으로 치료 한 환자 또는 대체 요법을받지 않은 환자에 대한 효과와 비교했다. 과학적 문헌에서 cholic acid로 치료하면 환자의 비정상 담즙산의 양을 줄이고 정상적인 간 기능을 회복하며 간 이식의 필요성을 늦추거나 예방할 수 있다는 사실이 나타났습니다.
Orphacol-Cholic acid와 관련된 위험은 무엇입니까?
Orphacol에서 볼 수있는 부작용은 설사, 가려움증, 증가 된 트랜스 아미나 아제 (간 효소) 및 때로는 담석인데, 빈도는 제한된 데이터를 기반으로 신뢰성있게 추정 할 수 없습니다. Orphacol은 cholic acid 나 다른 성분들에 과민 반응을 일으킬 수있는 사람들에게 사용되어서는 안됩니다. 간질 치료제 인 페 노바비탈을 복용중인 환자에게 투여해서는 안됩니다.
Orphacol-Cholic acid가 승인 된 이유는 무엇입니까?
기관의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 1 차 담즙산 합성의 선천적 오류 치료에 콜린 산을 사용하는 것이 의학적으로 통합되어 과학 문헌에 잘 설명되어 있지만 문서화 된 경우는 상태의 희귀로 인해 낮습니다. 따라서 그는 Orphacol의 이익이 위험보다 크며 마케팅 승인을받을 것을 권고했습니다. Orphacol에 대한 완전한 정보는 질병의 희귀 성 때문에 얻을 수 없었기 때문에 Orphacol은 "예외적 인 상황"에서 허가되었습니다. 매년 유럽 의약청 (European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토 할 것이고 이에 대한 요약은 그에 따라 업데이트 될 것입니다.
Orphacol-Cholic acid에 대한 어떤 정보가 아직 필요합니까?
예외적 인 상황에서 Orphacol이 허가를 받았기 때문에 Orphacol을 판매하는 회사는 Orphacol로 치료받은 환자의 데이터베이스를 작성하여 치료의 안전성과 효능을 모니터링하고 정기적 및 특정 간격으로 CHMP에 결과를 제공합니다.
Orphacol-Cholic acid의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Orphacol이 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획을 바탕으로 건강 정보 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 Orphacol의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 포함되었습니다. Orphacol을 만드는 회사는 Orphacol을 처방하고자하는 모든 회원국의 의사들에게이 문헌의 정확한 진단, 부작용의 위험 및 의약품의 올바른 사용에 관한 제품 관련 문헌 및 정보가 담긴 서류를 제공 할 것입니다.
Orphacol - Cholic acid에 대한 추가 정보
2013 년 9 월 12 일 유럽 집행위원회는 유럽 연합 전체에서 유효한 Orphacol에 대한 마케팅 허가서를 발급했습니다. Orphacol 치료에 대한 더 자세한 정보는 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오. 희귀 의약품에 대한 Orphacol위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트 (ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation)에서 볼 수 있습니다. 이 요약의 최종 업데이트 : 09-2013.
