Nplate - romiplostim

Nplate 란 무엇입니까?

Nplate는 주사 용액 준비 용 분말입니다. 그것은 활성 성분 romiplostim을 포함합니다.

Nplate는 무엇을 위해 사용됩니까?

Nplate는 만성 면역 혈소판 감소 성 자반병 (PTI) 환자의 면역계가 혈소판 (혈액 응고에 기여하는 성분)을 파괴하는 질병 인 성인에게 사용됩니다. ITP 환자는 혈소판 수치가 낮아 출혈의 위험이 있습니다.

Nplate는 이미 코르티코 스테로이드 나 면역 글로불린과 같은 약으로 치료를 받았고 비장이 제거 된 환자에게 사용됩니다. 이 약의 사용은 PTI 치료를 받았고 비장을 가지고 수술을받을 수없는 환자에서도 고려 될 수 있습니다. 비장은 혈소판 파괴에 관여하는 기관입니다.

ITP 환자의 수가 적기 때문에 2005 년 5 월 27 일 Nolate는 희귀 질환으로 간주되는 '희귀 의약품'으로 지정되었다.

약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Nplate는 어떻게 사용됩니까?

Nplate 치료는 혈액 질환 치료 경험이있는 의사가 감독해야합니다.

Nplate는 일주일에 한 번 피부 밑으로 주사합니다. 초기 용량은 환자의 체중에 따라 다르며, 혈소판 수를 원하는 수준으로 유지하기 위해 매주 조정됩니다. 혈소판이 너무 높은 수준에 도달하면 치료가 중단 될 수 있습니다.

혈소판 수치가 출혈의 위험을 줄이기 위해 충분히 높은 수준에 도달하지 않으면 최대 용량으로 치료 4 주 후 Nplate 요법을 중단해야합니다. Nplate는이 그룹에서 공식적으로 연구되지 않았기 때문에 간이나 신장에 문제가있는 환자에게는 신중하게 사용해야합니다.

Nplate는 어떻게 작동합니까?

Nplate의 활성 물질, romiplostim은 혈소판 생성을 촉진시키는 약품입니다. 몸에서, 'thrombopoietin'이라고 불리는 호르몬은 골수에서 혈소판의 생성을 자극합니다. Romiplostim은 단백질과 결합 할 수 있도록 (특별히 고안된) 단백질입니다.

트롬 보포 이에 틴 수용체를 자극하고 자극합니다. romiplostim은 thrombopoietin의 작용을 모방하여 혈소판 생성을 촉진하여 혈소판 수를 증가시킵니다.

Romiplostim은 '재조합 DNA 기술 (recombinant DNA technology)'이라는 방법으로 생산됩니다.이 유전자는 romiplostim을 생산할 수있는 유전자 (DNA)를 보유한 세균에 의해 생산됩니다.

Nplate에 대해 어떤 연구가 수행 되었습니까?

Nplate의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.

만성 ITP를 가진 성인을 대상으로 한 두 가지 주요 연구에서 Nplate를 위약 (가짜 치료)과 비교했습니다. 첫 번째 연구에는 이미 비장 제거를받은 63 명의 환자가 포함 되었으나 아직 질병이 통제되지 않은 환자가 포함되었습니다. 두 번째 연구에는 과거에도 비장이 있고 ITP 치료를받은 62 명의 환자가 포함되었습니다.

두 연구에서 효과의 주된 척도는 치료에 지속적인 반응을 보인 환자의 수, 즉 24 주 치료 기간 중 마지막 8 주 중 최소 6 주 동안 1 밀리리터 당 5 천만 회 이상의 혈소판 수, 다른 PTI 의약품을 필요로하지 않습니다. 1 밀리리터 당 3 천만 이하의 혈소판 수는 출혈의 위험이 있으며, 정상 수준은 1 밀리리터 당 1 억 4 천 ~ 4 억 달러입니다.

Nplate가 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?

Nplate는 혈소판 수치를 높이는 데있어 위약보다 효과적이었습니다. 비장 환자를 대상으로 한 연구에서 38 %의 환자가 Nplate (42 명 중 16 명)에 대한 지속적인 반응을 보였으 나 위약을 투여받은 21 명 중 어느 환자와도 비교되지 않았습니다. 비장 환자의 연구에서 61 %의 환자가 Nplate (41 명 중 25 명)에 대한 지속적인 반응을 보였으 나 위약을 투여받은 환자의 5 % (21 명 중 1 명)에 비해

Nplate와 관련된 위험은 무엇입니까?

Nplate (10 명 중 1 명 이상 환자에게서 나타남)의 가장 흔한 부작용은 두통입니다. Nplate로보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 리플릿을 참조하십시오.

Nplate는 romiplostim에 대한 과민 반응 (알레르기 반응), 다른 물질 또는 Escherichia coli (박테리아)에 의해 생성 된 단백질에 사용되어서는 안됩니다.

Nplate가 승인 된 이유는 무엇입니까?

인간 의용 의약품위원회 (CHMP)는 비장이있는 환자와 비장이있는 환자 모두 Nplate의 효능이 입증되었다고 지적했다. 그러나 비장 제거가 ITP의 잠재적 치료법이기 때문에위원회는 Nplate가 비장 환자에게 수술을받을 수없는 경우에만 사용해야한다고 결정했습니다. 따라서 CHMP는 Nplate의 효과가 다른 치료법에 불응하는 만성 면역 혈소판 감소 성 (특발성) 자반병 환자의 췌장 석회화 환자에서의 위험보다 더 크고 결장하지 않은 성인 환자의 2 차 치료제로 간주 될 수 있다고 결정했다. 수술은 금기이다. 위원회는 Nplate에 대한 마케팅 허가를 부여 할 것을 권고했습니다.

Nplate의 안전한 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?

Nplate를 생산하는 회사는 각 회원국의 의사에게 정보 키트를 제공합니다. 이 키트에는 Nplate의 안전성과 효능에 대한 정보와 의사에게 약을 사용하는 방법 및 Nplate의 이점과 위험을 환자와상의 할 필요성을 상기시키기위한 메모가 포함됩니다. 의사는 주사 할 Nplate의 양을 계산하는 데 도움이되는 '복용량 계산기'도 받게됩니다. 이러한 볼륨은 때로는 매우 작을 수 있습니다.