Zavesca 란 무엇입니까?
Zavesca는 흰색 100 mg 캡슐로 제공되는 활성 물질 인 miglustat를 포함하는 약품입니다.
Zavesca는 무엇을 위해 사용 되었습니까?
Zavesca는 신체가 지방을 대사하는 방식에 영향을 미치는 두 가지 희귀 유전 질환을 치료하는 것으로 알려져 있습니다. 두 질환 모두 지방 성분 (glucosphingolipids)을 체내에 축적시킵니다. Zavesca는 다음과 같은 경우에 사용됩니다.
- 경증 내지 중등도 형태의 1 형 고셔병을 가진 성인. 고통받는 환자는 효소 (glucocerebrosidase)가 부족합니다. 이 결핍은 체내의 다양한 부위에 glycosphingolipids (글루코 실 세라마이드 라 불림)가 축적되는 것을 결정합니다. 비장, 간, 뼈. Zavesca는 표준 효소 대체 요법 (ERT)을 주입 (정맥으로 떨어 뜨림)에 의한 치료에 적합하지 않은 환자에게 사용됩니다.
- 성인, 청소년 및 어린이에게 Niemann-Pick C 형 질환, 뇌내 세포 및 신체의 다른 부위에서 스 트립 핑거 지질 축적이 일어나는 사망으로 이어질 수있는 질병. Zavesca는 질병의 "신경 학적"증상 (뇌 및 신경 관련 증상)의 치료에 사용됩니다. 이러한 증상은 다음과 같습니다 : 조정의 상실, 시력, 발달 지연, 삼키는 어려움, 근육 긴장의 증가, 경련 및 학습 장애를 손상시킬 수있는 "saccadic"(급속) 안구 운동으로 인한 문제.
이 질환으로 고통받는 환자의 수가 적기 때문에 "희귀"로 간주되기 때문에 Zavesca는 2000 년 10 월 18 일 제 1 형 고셔병에 관해서 "고아 약"지정을 받았다. Niemann-Pick C 형 질병에 대한 2006 년 2 월
약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.
Zavesca는 어떻게 사용됩니까?
Zavesca 치료는 Gaucher 병 또는 Niemann-Pick C 형 질병 관리 경험이있는 의사가 시작하고 모니터링해야합니다.
제 1 형 고셔병 환자를 치료하기 위해 권장되는 시작 용량은 하루 3 회 경구 투여되는 1 캡슐입니다. Niemann-Pick C 형 질병에 관해서는 권장 용량은 성인과 청소년 환자에게 하루 3 회 2 캡슐입니다.
용량은 12 세 미만 어린이의 체중과 신장에 따라 다릅니다. Zavesca는 완전 또는 공복시로 복용 할 수 있습니다. Zavesca는 장기적인 치료 약품입니다.
복용량은 신장 문제가있는 환자에서 감소되어야하며, 적어도 일시적으로 설사를 앓는 환자에서는 줄여야합니다. 간 문제가있는 환자에게이 약의 연구는 수행되지 않았다. 자세한 정보는 제품 특성 요약 (EPAR에 포함)을 참조하십시오.
Zavesca는 어떻게 작동합니까?
migavesat의 Zavesca에있는 활성 물질은 glucosylceramide synthase라고 불리는 효소의 작용을 억제합니다. 이 효소는 glycosphingolipid 생산의 첫 번째 단계의 일부입니다. 효소의 작용을 막음으로써 miglustat은 세포에서 glycosphingolipids의 생산을 감소시킬 수 있습니다. 이것은 1 형 Gaucher 질병의 증상을 늦추거나 예방하고 Niemann-Pick C 형 질병의 증상을 감소시켜야합니다.
Zavesca에서 어떤 연구가 수행 되었습니까?
경증에서 중등도의 1 형 고셔병 치료에 대한 Zavesca의 효능은 효소 대체 요법을받을 수 없거나 원하지 않는 28 명의 환자를 대상으로 한 주요 연구의 대상이었다. 연구의 주요 부분은 1 년 지속되었다. 환자 중 13 명은 약 2 년간 계속 복용했다. 이 연구는 간 및 비장의 체적에 대한 Zavesca의 영향을 측정하고 혈중 값에 영향을 미치는지 (예 : 체내 산소를 운반하는 적혈구에서 발견되는 단백질) 헤모글로빈 농도와 혈소판 수 (혈액 응고에 참여하는 성분).
Niemann-Pick C 형 질병과 관련하여, Zavesca의 효능은 12 명의 12 세 미만 환자 31 명을 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었다. 이 연구는 Zavesca의 효과를 표준 요법 (증상 완화에 사용되는 방법) 및 표준 요법과 함께 비교했습니다. 주요 효능 지수는 1 년 후 수평 saccadic 안구 운동의 빈도 환자의 변화였다; 이 연구는 또한 환자의 삼키는 능력과 지적 기능을 포함한 다른 신경 증상을 조사했다. 일부 환자들은 최대 5 년 반 동안 치료를 지속했다. Zavesca 치료를받은 66 명의 환자에 대한 설문 조사도 실시되었습니다.
Zavesca가 연구 중에 얻은 이점은 무엇입니까?
1 형 고셔병과 관련된 연구에서 1 년 후에 간 부피가 12 % 감소하고 비장 부피가 19 % 감소했다. 헤모글로빈 농도가 평균 0.26 g / dL 증가한 것은 물론 혈소판 수가 1 밀리리터 당 8.29 백만 증가했다. Zavesca의 유익한 효과는 3 년간의 지속적인 치료를 통해 변하지 않았습니다.
Niemann-Pick C 형 질환 연구에서 Zavesca가 있거나없는 환자에서 안구 운동의 개선이 비슷했다. 그러나 Zavesca 치료 환자에서 삼키는 능력과 지적 기능의 개선 징후가 발견되었습니다. 조사 결과 약이 환자의 약 4 분의 3 동안 증상의 악화를 안정 시키거나 감소시킨 것으로 나타났습니다.
Zavesca와 관련된 위험은 무엇입니까?
Zavesca와 관련된 가장 빈번한 부작용은 체중 감소, 떨림, 설사, 헛배름 및 복통 (복통)입니다. Zavesca에서보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 리플릿을 참조하십시오.
Zavesca는 miglustat이나 다른 성분들에 과민증 (알레르기)을 일으킬 수있는 환자에게 사용되어서는 안됩니다.
왜 Zavesca가 승인 되었습니까?
의약품 사용위원회 (CHMP)는 Zavesca가 제시 한 혜택이 경구 또는 경도 또는 중등도의 1 형 고셔병의 부적절한 성인 환자 치료에 대한 위험성보다 중요하다고 결정했습니다. Niemann-Pick C 형 질환이있는 성인 및 소아 환자에서 효소 대체 요법 (ERT) 및 진행성 신경 징후로 치료할 수 있도록하기 위해위원회는 Zavesca에 대한 마케팅 허가를 권장했습니다.
Zavesca는 드문 질환이기 때문에 "예외적 인 상황"에서 허가를 받았으며 약에 대한 완전한 데이터를 얻을 수 없었습니다. European Medicines Agency (EMEA)는 매년 필요에 따라이 요약을 업데이트하면서 새로운 데이터를 검토하기 위해 매년 진행할 것입니다.
아직도 Zavesca는 어떤 정보를 기다리고 있습니까?
Zavesca의 제조업체는 1 형 고셔병과 관련하여 제품의 효능 및 안전성에 대한 다음과 같은 연구를 수행했습니다.
- Zavesca의 사용에 대해 의사에게 알리고 환자가 의약품의 안전성 측면을보고하도록하기 위해 제품 마케팅을 한 프로그램.
- 이미 임상 시험에 참여한 환자에 대한 후속 연구, 질병의 신경 학적 측면에 대한 더 큰 피드백을 가질뿐만 아니라 약물의 안전성 및 유효성 평가를 계속하는 것;
- 효소 대체 요법 후에 Zavesca로 전환 한 환자에서 Zavesca의 효능 및 안전성에 관한 연구;
- Gaucher 질병 (EWGGD)에 유럽 실무 그룹과 함께 지휘되는 질병의 자연사에 더 연구.
Zavesca에 관한 더 자세한 정보 :
2002 년 11 월 20 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 Zavesca의 Actelion Registration Ltd에 대한 마케팅 허가서를 발급했으며, 유럽 연합 전체에서 유효합니다. 마케팅 허가는 2007 년 11 월 20 일에 갱신되었습니다.
Zavesca의 고아 약품 등록 상태는 여기 (1 형 고셔병) 및 여기 (Niemann-Pick C 형 질병)를 클릭하십시오.
Zavesca의 전체 EPAR을 보려면 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 최종 업데이트 : 01-2009
