Cerdelga - eliglustat은 (는) 무엇에 사용됩니까?
Cerdelga는 1 형 고 셰병 (Gaucher disease)이있는 성인 환자를 장기간 치료할 때 사용하는 약으로 고 셰병 (Gaucher disease)은 글루코스 레 브로시다 제 (베타 - 글루코시다 아제 (glucoscebrosidase acid)라고도 불리는 효소)가 결핍 된 희귀 유전 질환입니다., 일반적으로 glucosylceramide (또는 glucocerebroside)라는 지방을 대사합니다. 효소가없는 상태에서 지방은 신체, 보통 간, 비장 및 뼈에서 축적됩니다. 이것은 빈혈 (적혈구 수가 적음), 피로, 출혈 및 출혈 경향, 비장 및 간 확대, 뼈 통증 및 골절의 전형적인 증상을 유발합니다. Cerdelga는 일반적으로 간, 비장 및 뼈에 영향을 미치는 형태 인 1 형 고셔병 환자에게 사용됩니다. 그것은 정상 속도 (즉, 소위 "중간 대사 체"또는 "광범위한") 또는 느린 속도 ( "느린 대사 체")에서 대사하는 대상에서 사용됩니다. Gaucher 병에 걸린 환자의 수가 적기 때문에 Cerdelga는 2007 년 12 월 4 일 '희귀 질환에 사용되는 약'인 '희귀 의약품'으로 지정되었습니다. Cerdelga에는 eliglustat가 포함되어 있습니다.
Cerdelga - eliglustat은 어떻게 사용됩니까?
Cerdelga는 캡슐 (84mg)로 복용 가능합니다. 약은 처방전을 통해서만 얻을 수 있고 치료는 시작되어야하며 고셔병 관리에 경험이있는 의사가 따라야합니다. Cerdelga 치료를 시작하기 전에 환자의 몸에서 약물 대사의 신속성을 결정하기위한 테스트를 수행해야합니다 (예 : 느리고 중급 또는 광범위한 대사 체의 문제인지 확인). 이 약은 매우 빠른 속도로 대사하는 환자 (소위 "초고속 신진 대사자") 또는 약물 대사 능력이 알려지지 않았거나 대사 속도가 특별 시험. Cerdelga의 권장 용량은 정상적인 대사 활동을하는 환자 (중간 또는 광범위한 대사 체)에서 하루에 두 번 1 캡슐입니다. 몸이 약을 천천히 (신진 대사가 느린) 환자에게 권장 복용량은 1 일 1 회입니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Cerdelga - eliglustat는 어떻게 작동합니까?
Cerdelga의 활성 물질 인 eliglustat는 글루코 실 세라마이드 생성에 관여하는 효소의 작용을 차단함으로써 작용합니다. 비장, 간, 뼈와 같은 장기에이 지방 물질이 축적되면서 1 형 고셔병의 증상이 나타나기 때문에 생산량을 줄이면 그러한 기관에서의 축적을 제한하는 데 도움이됩니다.
연구 기간 동안 Cerdelga - eliglustat의 이점은 무엇입니까?
Cerdelga는 두 가지 주요 연구에서 고 셰병 (Gaucher disease)의 치료에 효과가있는 것으로 나타났습니다. 이전에 치료받지 않은 제 1 형 고셔병 환자 40 명이 첫 번째 연구에 참여했으며, 주로 비장 크기의 감소를 조사했습니다. eliglustat으로 치료받은 환자는 치료 9 개월 후 위약으로 치료 한 환자에서 관찰 된 2 % 증가와 비교하여 비장의 크기가 평균 28 % 감소한 것으로 나타났습니다. Cerdelga로 치료받은 환자들은 간장 크기의 감소와 헤모글로빈 수준 (신체의 산소를 운반하는 적혈구의 단백질)의 증가를 비롯하여 질병의 다른 증상이 개선되었음을 보여주었습니다. Cerdelga의 효능은 이전에 효소 대체 요법을받지 않은 160 명의 1 형 고셔병 환자를 대상으로 한 다른 연구에서 입증되었으며 질병의 증상은 제어 할 수 있습니다. 일부 환자는 세르 델가 (Cerdelga)로 치료를 받았고 일부는 효소 대체 요법으로 치료를 받았다. 이 연구에서 1 년 치료 후 Cerdelga로 치료 한 환자의 85 %에서 질병이 안정적이었으며, 효소 대체 요법을 계속 한 환자의 94 %와 비교할 때 안정적이었다.
Cerdelga - eliglustat와 관련된 위험은 무엇입니까?
Cerdelga (10 명 중 1 명 이상이 영향을 미칠 수 있음)의 가장 흔한 부작용은 설사이며 100 명 중 6 명 정도가 부작용이 있습니다. 대부분의 부작용은 경증과 일시적입니다. Cerdelga에보고 된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오. Cerdelga는 혈액 내 Cerdelga의 수준에 영향을 미칠 수 있으므로 신체의 능력을 저하시킬 수있는 특정 의약품과 함께 복용해서는 안됩니다. 제한 사항의 전체 목록은 패키지 소책자를 참조하십시오.
Cerdelga - eliglustat가 왜 승인 되었습니까?
기구의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Cerdelga의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. Cerdelga는 이전에 치료받지 않은 제 1 형 Gaucher 병 환자의 대다수에서 질병의 증상을 개선하고 효소 대체 요법으로 이전에 치료받은 대부분의 환자에서 질병을 안정하게 유지하는 데 효과적이었습니다. 그러나 효소 보충 요법에서 세르 델가 (Cerdelga)로 전환 한 소수의 환자 (약 15 %)는 1 년 치료 후 최적의 반응을 보이지 않았습니다. 이 환자들에게는 다른 치료법을 고려해야합니다. 질병 진행은 효소 대체 요법에서 Cerdelga로 전환하는 모든 환자에서 주기적으로 모니터링해야합니다. 안전성에 관해서는 비록 바람직하지 않은 영향이 대부분 경미하고 일시적 이었지만 CHMP는 장기간의 약물 안전성을 더 연구 할 것을 권고했다.
Cerdelga - eliglustat의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 취하는 조치는 무엇입니까?
Cerdelga가 가능한 한 안전하게 사용되도록 위험 관리 계획이 수립되었습니다. 이 계획을 바탕으로 안전 정보가 Cerdelga의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 포함되었으며 여기에는 의료 전문가 및 환자가 따라야 할 적절한주의 사항이 포함됩니다. 또한 세르 델가 (Cerdelga)를 판매하는 회사는 1 형 고셔병 환자 만 세르 델가 (Cerdelga) 치료를받을 수 있도록 보장하기 위해 의사와 환자에게 정보 자료를 제공 할 것이며이 약은 다른 약물과 병용하여 사용하지 않을 것입니다. 혈중 농도. Cerdelga를 처방받는 모든 환자에게 경보 카드가 발송됩니다. 이 회사는 또한 Cerdelga로 치료받는 환자들의 등록을 유지하여 장기간의 의약 안전을 평가할 것입니다. 더 자세한 정보는 위험 관리 계획의 요약에서 얻을 수 있습니다.
Cerdelga - eliglustat에 대한 추가 정보
2015 년 1 월 19 일 유럽 집행위원회 (European Commission)는 유럽 전역에서 유효한 Cerdelga의 마케팅 허가서를 발급했습니다. Cerdelga 치료에 대한 더 자세한 정보는 소책자 (EPAR의 일부 임)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오. Cerdelga와 관련된 Orphan Medicinal Products위원회의 의견 요약은기구 웹 사이트 : ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease 지정에서 확인할 수 있습니다. 이 요약의 최종 업데이트 : 01-2015.
