Kanuma - Sebelipase alfa

Kanuma - Sebelipase alfa는 무엇을 위해 사용됩니까?

Kanuma는 lysosomal acid lipase 결핍증 (lysosomal acid lipase 결핍증)으로 모든 연령대의 환자를 치료하는데 사용되는 약품으로 lysosomal acid lipase라는 효소가 부족하여 생기는 유전 질환으로 세포의 지방을 대사 시키는데 필요합니다. 이 효소가 결핍되거나 매우 적은 양으로 만 존재하면 지방이 체세포에 축적되어 성장 결핍 및 간 손상과 같은 증상을 일으 킵니다.

리소좀 산성 지질 분해 효소 결핍 환자의 수가 적기 때문에이 병은 '드물다'고 간주되고 Kanuma는 2010 년 12 월 17 일 '희귀 질환에 사용되는 약'으로 지정되었습니다.

Kanuma에는 활성 물질 sebelipase alfa가 포함되어 있습니다.

Kanuma는 Sebelipase alfa를 어떻게 사용합니까?

Kanuma 치료는 lysosomal acid lipase 결핍, 다른 대사 장애 또는 간 질환 치료 경험이있는 의사가 따라야합니다. 치료는 의학적 응급 상황 (중증 알레르기 포함)을 다룰 수있는 적절하게 훈련 된 의료 전문가가 실시해야합니다. 약은 처방전으로 만 얻을 수 있습니다.

Kanuma는 주입 용 용액 (정맥에 물방울)으로 사용할 수 있습니다. 권장 용량은 체중 kg 당 1mg이며, 2 주에 한 번씩 투여하십시오. 주입은 약 1-2 시간 동안 지속되어야합니다.

6 개월 미만의 환자에서 빠르게 진행되는 질병이있는 경우 1mg / kg 체중을 매주 2 회 투여하지 않고 1 주일에 1 회 투여합니다. 이러한 피험자의 경우, 투여 량은 치료 반응에 따라 일주일에 한 번 최대 3 mg / kg까지 증가시킬 수 있습니다.

Kanuma 치료는 진단 후 가능한 한 빨리 시작해야하며 장기간 계속해야합니다.

Kanuma - Sebelipase alfa는 어떻게 작동합니까?

Kanuma의 활성 물질, sebelipase alfa는 리소좀 산성 리파아제 결핍 환자에서 누락 된 효소의 사본입니다. Sebelipase alfa는 잃어버린 효소를 대체하여 지방의 신진 대사에 기여하고 신체 세포에 축적을 막습니다.

Kanuma - Sebelipase 알파가 연구 동안 보여준 것은 무엇입니까?

Kanuma는 리소좀 산성 리파아제 결핍 환자에서 수행 된 두 가지 주요 연구에서 연구되었습니다. 첫 번째 연구에는 생후 첫 6 개월 동안 성장 장애 또는 기타 질병이 급속히 진행되는 아홉 명의 어린이가 참여했습니다. 이 연구에 따르면 Kanuma 치료를받은 9 명의 어린이 중 6 명이 1 세가되었습니다. 6 명의 생존 아동 모두에서 성장 개선이 관찰되었습니다.

두 번째 연구는 66 명의 환자 (소아 및 성인)를 대상으로 Kanum을 위약 (가짜 치료)과 비교 한 것입니다. 효과의 주된 척도는 치료의 5 개월 후에 ALT라고 불리는 간 효소의 정상 수치가 관찰 된 환자의 비율이었다. ALT 효소의 수치가 높으면 간 손상의 징후입니다. 이 연구에서 카누 마로 치료받은 피험자의 31 % (36 명 중 11 명)에서 정상 수준의 ALT 효소가 발견되었으며, 위약을 투여 한 피험자의 7 % (30 명 중 2 명)에 비해

Kanuma - Sebelipase alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?

Kanuma의 가장 흔한 부작용 (100 명 중 약 3 명에 영향을 미칠 수 있음)은 흉부 압박감, 적목 현상, 눈꺼풀 부종, 호흡 곤란, 두드러기, 두통, 홍조 등 심한 알레르기 반응의 증상 및 증상입니다. 열, 코 출혈, 빈맥 및 호흡 곤란. 약에 대한 항체 개발, 특히 어린 소아에서의 항체 개발이보고되었습니다. 이 경우 Kanuma는 효과적으로 행동하지 않을 수 있습니다. Kanuma와 함께보고 된 모든 부작용의 전체 목록을 보려면 패키지 소책자를 참조하십시오.

Kanuma는 활성 성분에 대해 생명을 위협하는 알레르기 반응을 경험 한 환자에게 사용해서는 안되며, 중단 후 치료 재개와 함께 재발합니다. 또한 계란에 대한 치명적인 알레르기 또는 Kanuma의 성분을 가진 환자에게는 투여하지 않아야합니다.

Kanuma - Sebelipase 알파가 왜 승인 되었습니까?

식품 의약청의 의약품 사용위원회 (CHMP)는 Kanuma의 이익이 위험보다 크며 EU에서의 사용 승인을 권고했습니다. 위원회는 lysosomal acid lipase 결핍에 대한 효과적인 치료법이 없으며 급속도로 진행되는 병이있는 소아에서 높은 사망률을 고려했습니다. CHMP는 Kanuma가 어린 아이들의 생존율을 현저히 향상 시켰으며, 모든 연령대의 사람들에게 질병의 증상을 완화 시키는데 효과적이라는 것을 입증했다. 안전에 관해서는 심각한 문제는 발견되지 않았고, 심각한 부작용은 드물거나 다루기 힘들었습니다. 그러나 장기적인 이익과 의약품의 안전성에 대한 추가 자료가 필요합니다.

Kanuma - Sebelipase alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?

Kanuma가 가능한 한 안전하게 사용되도록하기 위해 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 근거하여 건강 정보 전문가와 환자가 따라야 할 적절한주의 사항을 포함하여 Kanuma의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 포함되었습니다.

또한 Kanuma를 판매하는 회사는 급속하게 진행되는 병이있는 어린 아이들에 대한 연구를하고 있으며 장기간에 Kanuma의 이점과 안전성에 대해 자세히 알아보기 위해 모든 연령대의 환자 등록을 확립 할 것입니다. 알레르기 반응과 약에 대한 항체의 개발. 이 회사는 또한 Kanuma를 처방 할 수있는 모든 의사에게 등록 자료에 환자를 등록시키고 항체의 개발에 대한 환자 모니터링 방법 및 심한 알레르기 반응을 가진 환자를 관리하는 방법을 알려주는 정보 자료를 제공 할 것입니다.